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Veyvondi, le médicament contre les troubles de la coagulation de Takeda, soutenu par le NHS –

Le NHS England a recommandé que les patients atteints de la maladie de von Willebrand (VWD) soient traités avec le Veyvondi de Takeda, ce qui en fait le premier et le seul médicament soutenu pour ce qui est le trouble de la coagulation héréditaire le plus courant au Royaume-Uni.

La décision a été prise par le Clinical Priorities Advisory Group (CPAG), qui conseille le NHS England sur les services de mise en service, les traitements et les nouvelles technologies.

Veyvondi (vonicog alfa) – développé à l'origine par Shire avant que la société ne soit reprise par Takeda l'année dernière – est approuvé en Europe depuis 2018.

La maladie de von Willebrand affecte jusqu'à 1% de la population mondiale et est causée par une carence ou un dysfonctionnement de la protéine connue sous le nom de facteur de von Willebrand (VWF). Veyvondi est utilisé pour traiter les hémorragies et les hémorragies chirurgicales chez les adultes atteints de la maladie de von Willebrand, ainsi que pour prévenir les saignements chirurgicaux, lorsque le traitement par la desmopressine seule est inefficace ou non indiqué.

La décision du CPAG signifie que les patients adultes atteints de la maladie de von Willebrand auront désormais accès à Veyvondi comme alternative aux concentrés de facteur von Willebrand dérivés du plasma (pdVWF) – un autre traitement standard pour la maladie administré seul ou avec des produits de facteur VIII.

Ces produits dérivés du sang présentent des inconvénients théoriques par rapport aux médicaments synthétiques et recombinants comme Veyvondi, notamment la dépendance à la disponibilité des donneurs, le risque d'infections d'origine humaine, les réactions allergiques et les variations de la quantité de matière dans le sang pour aider à la coagulation.

En outre, contrairement à de nombreux produits pdVWF, Veyvondi ne contient aucun facteur de coagulation VIII, de sorte que le co-dosage n'a pas besoin d'être pris en compte et le risque d'accumulation excessive de facteur est réduit.

Cependant, les traitements actuels sont bien établis comme étant sûrs et efficaces, selon un document de proposition de mise en service du CPAG publié plus tôt cette année.

Dr Carolyn Millar

La décision a été saluée par le Dr Carolyn Millar, hématologue consultante à l'Imperial College de Londres, qui a déclaré que Veyvondi «ne contient que des traces de FVIII recombinant».

Étant donné que de nombreuses situations nécessitant le remplacement du VWF ne nécessitent pas également de facteur VIII, le médicament «offre aux cliniciens la flexibilité de doser le vonicog alfa avec ou sans (facteur VIII recombinant) en fonction des besoins individuels du patient», a-t-elle ajouté.

L'accès à Veyvondi se fera principalement via les centres de soins complets pour l'hémophilie (CCC), selon le CPAG.

Jo

Jo Traunter

«Jusqu'à présent, les adultes vivant avec la maladie de von Willebrand n'ont pas eu d'option de traitement recombinant, nous sommes donc ravis de partager cette nouvelle avec nos membres», a déclaré Jo Traunter, membre du conseil d'administration de la Haemophilia Society UK, qui est elle-même atteinte de la maladie de von Willebrand et a deux enfants atteints de la maladie. .

«Il s’agit d’une évolution significative de l’accès au traitement et montre que notre campagne réussie« Recombinant pour tous », lancée il y a près de 20 ans, est tout aussi importante pour notre communauté d’aujourd’hui», at-elle ajouté.

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