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Ultragenyx obtient la 2e approbation de la FDA en autant de semaines pour le médicament contre les maladies métaboliques ultra-rares Dojolvi

Le fabricant de médicaments pour maladies rares Ultragenyx a remporté une victoire il y a quelques jours avec l'approbation de la FDA de Crysvita dans un trouble osseux ultra-rare. Maintenant, la société a de nouveau atteint l'or, cette fois avec un nouveau médicament ciblant un petit groupe de troubles métaboliques.

La FDA a approuvé mardi le Dojolvi (triheptanoïne) d'Ultragenyx comme supplément métabolique pour les patients atteints d'un groupe rare de troubles qui ne peuvent pas convertir certains acides gras en énergie, a indiqué la société.

Dojolvi, un triglycéride synthétique à chaîne moyenne, agit comme une source d'énergie pour les patients qui ne peuvent pas métaboliser seuls les acides gras à longue chaîne, y compris les oméga-3 bénéfiques. L'épuisement extrême du glucose dans le corps qui en résulte peut entraîner des hospitalisations et même une mort prématurée, a déclaré Ultragenyx.

Le groupe de troubles toucherait entre 2000 et 3500 enfants américains chaque année, a déclaré le fabricant de médicaments.

Selon le PDG d'Ultragenyx, Emil Kakkis, le mécanisme d'action unique de Dojolvi changera la donne pour les patients de la famille des troubles ultra-rares qui s'appuient généralement sur des régimes restrictifs pour réduire leurs symptômes.

"C'est une façon intelligente de concevoir un médicament pour … contourner le défaut afin de créer de l'énergie et de la fonction", a déclaré Kakkis.

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