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Tibsovo d'Agios a le feu vert de la FDA pour AML. Pourquoi les régulateurs européens ont-ils fait marche arrière?

Agios a peut-être persuadé la FDA de donner une approbation pour son médicament contre la leucémie myéloïde aiguë (LMA) Tibsovo sur la base des résultats de la phase 1, mais il n'a pas réussi à convaincre les régulateurs européens de faire la même chose.

Vendredi, Agios a déclaré avoir retiré une demande européenne de Tibsovo dans la LMA récidivante ou réfractaire à mutant IDH1. La décision est intervenue alors que le comité des médicaments à usage humain de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a constaté qu'une petite étude de phase 1 à un seul bras – le fondement de la FDA 2018 de Tibsovo – n'était pas suffisante pour soutenir l'approbation.

En conséquence, Andrew Berens de SVB Leerink a abaissé son estimation des revenus de pointe de Tibsovo dans l'UE à 159 millions de dollars, contre 237 millions de dollars, affirmant que le recul réduit la «valeur fondamentale» de la franchise IDH de la société.

L'opportunité restante de l'inhibiteur de l'IDH en Europe réside dans les patients non traités auparavant. Alors qu’Agios n’a pas prévu d’essai avancé contrôlé par placebo dans le groupe de patients en rechute ou réfractaires, la société mène deux essais de phase 3 chez des patients nouvellement diagnostiqués de LMA.

L’essai Agile associe Tibsovo à Vidaza de Celgene pour les patients non éligibles à la chimiothérapie. L'essai Hovon150 teste Tibsovo aux côtés de la chimiothérapie dans ceux qui sont suffisamment en forme pour supporter le traitement puissant. La société a déclaré qu'elle prévoyait de déposer des demandes d'approbation aux États-Unis et dans l'UE si ces essais s'avéraient positifs.

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Les examinateurs de médicaments de l'EMA peuvent avoir raison de refuser d'approuver Tibsovo sur la seule base de la phase 1, qui a révélé que Tibsovo avait éliminé les signes de cancer et complètement rétabli la numération globulaire chez 32,8% des patients précédemment traités. Récemment, l'Idhifa de Bristol Myers Squibb – un inhibiteur de l'IDH approuvé par la FDA pour traiter la LMA mutée par l'IDH2 – n'a pas montré qu'il pouvait prolonger la vie dans un essai de phase 3.

Agios savait peut-être qu'un refus de l'EMA arrivait. En décembre dernier, BMS a également repris son application européenne Idhifa après un retour similaire de l'EMA. Mais Agios avait fait valoir que les patients porteurs de mutations IDH1 avaient un pire pronostic que ceux présentant des anomalies IDH2, et que la conduite d'un essai randomisé chez des patients IDH1 en rechute ou réfractaires n'était pas faisable, a noté Berens.

Tibsovo est également approuvé aux États-Unis en monothérapie pour les patients nouvellement diagnostiqués de LMA non éligibles à la chimiothérapie. Agios cherche à déposer le médicament dans le cholangiocarcinome mutant IDH1 précédemment traité, un cancer rare des voies biliaires, après qu'une phase 3 a montré une réduction significative de 63% du risque de progression de la maladie et une tendance à l'amélioration de la survie. Outre Tibsovo, Agios développe le vorasidenib, un inhibiteur pan-IDH, dans le cadre d'un essai de phase 3.

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