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Tendances de l'engagement précoce d'ETS –

Avec des données exclusives provenant des demandes d'accès à l'information (FOI) envoyées au National Institute for Health and are Excellence (NICE), Leela Barham examine la tendance à l'engagement précoce avec l'organisme HTA britannique..

En 2009, NICE a été l'une des premières agences d'évaluation des technologies de la santé (ETS) à offrir l'opportunité de fournir des avis scientifiques précoces, moyennant un coût. Les frais varient de 20 000 £ à 75 000 £ par projet. Ils sont basés sur le recouvrement des coûts.

L’idée derrière ce service est d’aider les entreprises à comprendre le point de vue de l’agence sur les preuves; les lacunes et comment les combler avant l'évaluation. En fin de compte, l'idée est d'aider les entreprises à accéder aux patients.

Le service d'avis scientifique du NICE comprend une approche standard (environ 18 semaines) et un service d'avis scientifique express (environ 12 semaines). L'approche standard offre l'option la plus approfondie. Les entreprises posent des questions via le service, souvent sur:

  • Essais cliniques, conception et analyse
  • Populations d'essai
  • Résultats
  • Comparateurs
  • Données sur la qualité de vie
  • Analyses économiques (modélisation, extrapolation, utilisation des ressources et coûts)

Le service est populaire; au cours des onze ans, il a été utilisé en moyenne près de 18 fois par an, bien que son utilisation ait varié dans le temps (voir figure 1).

«Obtenir des conseils avec NICE dans le cadre du dialogue avec les autres s'est avéré plus populaire que de parler à l'agence seule. Il n'est pas clair dans quelle mesure les conseils de NICE seuls peuvent remplacer les conseils dans le cadre d'une conversation plus large "

Figure 1: Premiers projets d'avis scientifique du NICE, 2009/10 à 2019/20

Source: Données issues des réponses NICE FOI. Notez que le service léger a été intégré au service standard. Light était auparavant destiné aux petites et moyennes entreprises.

Depuis 2009, l'agence a ajouté d'autres services payants; en 2015, NICE a ajouté l'Office for Market Access (OMA). L'OMA peut offrir un refuge pour les discussions avec le NICE, les commissaires du NHS et d'autres parties prenantes. Cela s'est également avéré populaire et a vu une augmentation constante des réunions de refuge tenues au fil du temps (figure 2).

Figure 2: Réunions Safe Harbor de NICE OMA, 2016/17 à 2019/20

Source: Données issues des réponses NICE FOI.

En 2017, NICE a ajouté le service Preliminary Independent Model Advice (PRIMA). PRIMA est un moyen d'amener l'agence à vérifier les modèles économiques de la santé, en prenant soit 12 semaines pour le service standard, soit huit semaines pour un service express. Le service a été utilisé deux fois en 2017/18, quatre fois en 2018/19 et trois fois en 2019/20 selon les réponses FOI de NICE.

Il y a de bonnes raisons de vouloir engager PRIMA. Les chercheurs ont analysé des évaluations technologiques uniques réalisées en 2017 par NICE, en examinant spécifiquement les erreurs techniques et les processus de validation rapportés sur les modèles économiques soumis par les entreprises. Seuls deux STA (5%) n'avaient pas signalé d'erreurs. Quatre STA avaient plus de dix erreurs (10%). Cela a incité Jeanette Kusel, directrice de NICE Scientific Advice, à souligner sur LinkedIn l'importance du service PRIMA pour vérifier les modèles avant leur soumission.

S'engager avec NICE, les régulateurs et d'autres agences HTA

Il existe également d'autres services auxquels NICE peut faire partie pour fournir des conseils précoces. L'agence a été un choix populaire dans le cadre de l'offre de dialogue précoce EUnetHTA et a également été l'une des agences HTA participant aux premiers dialogues EMA-multi-HTA. Cependant, avec le Brexit, NICE a mis en place un service de conseil scientifique simultané lorsque les entreprises veulent des conseils de l'EMA et de l'organisme britannique en même temps. La dernière option est avec NICE et l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS) ensemble. Le service NICE-CADTH a été lancé en 2019. Il n'a pas eu assez de temps pour vraiment obtenir un bilan, d'autant plus lorsque COVID-19 a vu l'ACMTS suspendre temporairement le service.

Obtenir des conseils avec NICE dans le cadre du dialogue avec les autres s'est avéré plus populaire que de parler à l'agence seule (voir figure 3). Il n'est pas clair dans quelle mesure les conseils de NICE seuls peuvent remplacer les conseils dans le cadre d'une conversation plus large avec les autres. Il est probable que le fait d’entendre NICE à lui seul donnera des conseils approfondis qui pourraient ne pas être possibles dans les limites d’une réunion tenue avec plusieurs autres voix dans la conversation.

Figure 3: Premiers projets de conseil scientifique NICE seuls et avec d'autres, 2009/10 à 2019/20

Source: Données issues des réponses NICE FOI. Remarque: EMA-HTA inclut des services concurrents NICE fournis en parallèle au dialogue EMA-multi-HTA.

Quel est l'impact?

Il est clair que les services pour obtenir des conseils NICE sont populaires. L'agence a quelques témoignages sur son site Web pour soutenir cela. Par exemple, pour leur service de conseil scientifique, il cite un questionnaire de retour d'expérience de projet:

«J'apprécie vraiment ce service de conseil scientifique… Il crée des opportunités fantastiques pour les équipes mondiales de développement de médicaments afin de mieux comprendre les obstacles au remboursement et les exigences en matière de preuves pour un accès rapide au marché. Bon travail!"

Pour PRIMA, l'agence cite Peter Wheatley-Price, directeur de l'accès au marché et de la tarification chez Takeda UK, qui a déclaré: «L'équipe de Takeda a hautement apprécié la qualité des rapports PRIMA et de la documentation d'examen des modèles. Nous avons apprécié l’approche engageante et flexible de l’équipe de PRIMA à cette étape cruciale du développement et nous sommes impatients d’utiliser le service dans le cadre de nos efforts de développement de modèles. »

Pourtant, il est difficile de savoir quelle différence ils font en termes de stratégies de preuve – quelles preuves seront désormais générées, et surtout pour l'efficacité, quelles preuves ne seront pas générées car elles ne seront pas utiles pour l'agence et les payeurs au Royaume-Uni. – et finalement, les recommandations NICE. Les services ne sont pas fournis par ceux qui prennent les décisions plus tard et il n’est pas clair si les membres du comité d’évaluation savent si une entreprise a demandé des conseils, quels étaient ces conseils et si l’entreprise les a suivis. Il y a une question sur tirer, à travers.

NICE a, jusqu'à présent, gardé les détails des entreprises et des produits qui ont demandé des conseils à portée de main. Les différents services proposés sont confidentiels et ne sont pas juridiquement contraignants des deux côtés. Pourtant, cela ne semble pas expliquer pourquoi ils ne peuvent pas publier régulièrement des statistiques sur l'utilisation de leurs services – ce serait un véritable indicateur de valeur si les entreprises reviennent à plusieurs reprises pour différents produits dans leurs portefeuilles – ni pourquoi elles ne le peuvent pas. publier les détails dans les directives finales sur la question de savoir si des conseils ont été demandés.

L'EMA met dans le domaine public si une entreprise a demandé un avis scientifique et quand. L'EMA garde les détails de la discussion hors du domaine public. Il est clairement prouvé que les avis scientifiques de l'EMA améliorent les chances de mise sur le marché.

Alors que les entreprises qui ont demandé conseil à NICE sauront ou non la différence, les entreprises qui n'ont pas encore collaboré avec l'agence pourraient être plus susceptibles de le faire, si elles savent que cela peut faire une différence.

A propos de l'auteur

leela barhamLeela Barham est chercheuse et écrivaine qui a travaillé avec toutes les parties prenantes du système de soins de santé, tant au Royaume-Uni qu'à l'étranger, sur l'économie de l'industrie pharmaceutique. Leela a travaillé en tant que conseillère auprès du ministère de la Santé et des Affaires sociales sur le programme volontaire 2019 pour la tarification et l'accès aux médicaments de marque (VPAS).

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