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Actualité pharmacieutique

Mesoblast fait face à un refus de la FDA sur la fabrication de thérapie cellulaire et les données cliniques: documents

Au cours des dernières années, la FDA a été sévère envers les fabricants de thérapie cellulaire et génique, en particulier lorsqu'il s'agit d'approuver le processus de fabrication complexe et exigeant en main-d'œuvre. L'agence a maintenant les yeux rivés sur le candidat de thérapie cellulaire de Mesoblast – et un premier examen ne semble pas positif. […]

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Thérapie orale SMA de Roche; Etrolizumab de Roche; L'accord contre le cancer de Secura

Roche s'apprête à concurrencer Biogen et Novartis sur le marché de la SMA avec sa première thérapie orale La FDA américaine a recommandé l'utilisation de Evrysdi (risdiplam), un candidat de Genentech, une société de Roche, pour l'atrophie musculaire spinale (SMA), une maladie neuromusculaire héréditaire entraînant une atrophie musculaire, chez les adultes et les enfants de […]

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AZ, l'accord de Daiichi; Le vaccin COVID-19 de Moderna; Thérapie génique DMD solide

AZ et Daiichi font confiance aux médicaments à base de TROP2 et concluent un accord en oncologie pour développer et commercialiser ensemble le DS-1062 AstraZeneca a signé un accord en oncologie avec Daiichi Sankyo pour développer et commercialiser conjointement un conjugué anticorps-médicament DS-1062 (trastuzumab deruxtecan), dans le monde entier sauf au Japon. Daiichi détient les […]

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Vertex embauche le vétérinaire BMS Atkinson pour renforcer la fabrication d'un pipeline de thérapie cellulaire et génique animé

Vertex est connu depuis longtemps pour sa marque de mucoviscidose, y compris Trikafta triple combo à croissance rapide. Mais Vertex a les yeux sur bien plus que la fibrose kystique avec un pipeline de thérapie génique cellulaire et génique, et maintenant la société a trouvé le chef de fabrication pour l'aider à y arriver. Vertex […]

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La thérapie expérimentale des maladies des motoneurones est prometteuse tôt

Une thérapie expérimentale développée pour s'attaquer à la cause génétique d'une sclérose latérale amyotrophique (SLA), forme rare de maladie des motoneurones (MND), a montré des résultats encourageants dans les premières recherches soutenues par le NIHR. L'étude de phase 1-2, soutenue par l'Institut national de recherche en santé et publiée dans le Journal de médecine de […]

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FiercePharmaAsia — GSK, l'anémie d'Akebia hoche la tête; La perte de Takeda à Xiidra et un contrat de thérapie génique de 900 millions de dollars

GlaxoSmithKline et son partenaire de distribution Kyowa Kirin ainsi que Akebia Therapeutics et Mitsubishi Tanabe ont remporté les premiers hochements de tête mondiaux pour leurs médicaments contre l'anémie liée aux maladies rénales au Japon pour contester FibroGen et le roxadustat d'Astellas. Novartis a abandonné une demande d'oeil med Xiidra en Europe, portant un coup à […]

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Vertex signe un accord historique avec le NHS pour la thérapie de la mucoviscidose

Vertex a conclu un accord avec le NHS England pour rembourser sa trithérapie Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en association avec Kalydeco (ivacaftor), si le médicament devait être approuvé en Europe. Le nouvel accord élargi comprend l'accès remboursable aux médicaments actuellement autorisés de Vertex – Kalydeco (ivacaftor), Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) et Symkevi (tezacaftor […]

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La thérapie ARNi d'Alnylam Givlaari montre un effet durable un an après le traitement, de nouvelles données montrent

Quand Alnylam a obtenu l'approbation de la FDA pour sa deuxième thérapie ARNi, Givlaari, à la fin de l'année dernière, certains observateurs du marché ont jeté un œil prudent sur le court séjour du médicament à la clinique et le profil de sécurité douteux. Mais après huit mois sur le marché, Alnylam vante des données […]

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Avec le boom de la thérapie cellulaire et génique à venir, les experts de Novartis et le besoin de capacité de la trompette de cerf-volant: panneau

La thérapie cellulaire et génique est devenue l'un des marchés les plus en vogue de l'industrie biopharmaceutique avec un investissement majeur et une série d'approbations probables dans les années à venir. Pour répondre à ce qui pourrait être une demande massive de capacités de fabrication, les experts de l'industrie demandent des investissements "prospectifs", mais comme […]

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Emergent prépare une expansion de 75 millions de dollars pour produire des vecteurs viraux pour l'expansion de l'activité de thérapie génique

Emergent BioSolutions, basée dans le Maryland, s'est frayé un chemin jusqu'aux premières lignes du domaine de la fabrication de vaccins COVID-19 avec une série de contrats pour produire des produits aux États-Unis. Mais Emergent a plus en tête qu'un vaccin contre les coronavirus, et il tente sa chance sur un marché de la thérapie génique […]

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Gilead voit de meilleurs jours pour la thérapie CAR-T Yescarta avec le centre de fabrication d'Amsterdam en ligne

Comme tous les fabricants de médicaments disposant de thérapies par cellules CAR-T sur le marché, Gilead Les sciences ont eu leur juste part de barrages routiers à commercial Succès–– dont le moindre a été difficile mise à l'échelle de la fabrication. Désormais, Gilead pourrait être prêt à porter la thérapie CAR-T Yescarta au niveau supérieur […]

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WuXi AppTec accueille un vétérinaire du programme de thérapie cellulaire en difficulté de Celgene au poste de leader de CAR-T

Les thérapies cellulaires et génétiques ont fait fureur pour certains des plus grands acteurs de l'industrie pharmaceutique malgré une multitude de problèmes de fabrication en cours de route. Pour capter cet enthousiasme, un WuXi AppTec CDMO a élargi ses offres –– et il a nommé à sa tête un vétéran de Celgene très familier avec […]

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L'UE approuve la thérapie génique SMA de Novartis, Zolgensma

Le bras de thérapie génique de Novartis, AveXis, a annoncé l'approbation européenne de Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la seule thérapie génique pour l'atrophie musculaire spinale (SMA). Plus précisément, la Commission européenne a accordé une approbation conditionnelle pour Zolgensma pour le traitement des patients atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et […]

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CanSino traite de la précision; Atea lève 215 millions USD; Objectifs de transport moléculaire appliqué pour une introduction en bourse de 100 M USD; La thérapie cellulaire répare la sclérose en plaques chez la souris

CanSino ajoute de l'ARNm avec Precision NanoSystems CanSino Biologics évalue déjà un vaccin contre le coronavirus recombinant en Chine. Cependant, il ajoute l'ARNm à COVID-19[feminine vaccin grâce à un accord de licence avec Precision NanoSystems. Les partenaires travailleront sur un vaccin à base de nanoparticules d'ARNm pour COVID-19[feminine, Precision NanoSystems concevant le vaccin et CanSino […]

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Le nouveau «point d'inflexion» de Zolgensma est là alors que Novartis accroche un signe de tête à l'UE pour la thérapie génique SMA

Alors que le nombre de patients américains atteints d'atrophie musculaire spinale que Zolgensma traite chaque trimestre se stabilise, Novartis compte sur un ensemble de «points d'inflexion» pour sa croissance future. Maintenant, il en a un. Après un retard lié à la fabrication, Novartis a obtenu l'approbation conditionnelle dans l'UE pour la thérapie génique unique pour […]

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La FDA refuse de déposer la thérapie CAR-T de BMS / bluebird bio

Les régulateurs américains ont refusé de déposer la demande de commercialisation de Bristol Myers Squibb et bluebird bio pour obtenir l'approbation du vicleucel idecabtagene (ide-cel) pour les patients atteints d'un myélome multiple récidivant et réfractaire fortement prétraité. Après examen préliminaire, la Food and Drug Administration des États-Unis a déterminé que le module Chimie, fabrication et […]

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Gilead encres conclut un accord avec des fabricants de génériques pour fournir le remdesivir de thérapie COVID-19 pour 127 pays

Après avoir obtenu une autorisation précoce pour son remdesivir de thérapie COVID-19, Gilead Sciences est à la recherche de partenaires de fabrication pour aider à stimuler la production. Grâce à une série d'accords de licence avec des fabricants de génériques, Gilead a pris les premières mesures pour construire ce réseau. Gilead a signé des accords […]

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Essai clinique de phase III de Mavacamten, clin d'œil de la FDA pour la thérapie du cancer de l'ovaire, collaboration Dyno Therapeutics & Novartis, kit de diagnostic COVID-19 d'Abbott

MyoKardia a annoncé les résultats prometteurs des essais cliniques de phase III de son principal médicament mavacamten pour la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (HCM). Suite à l'annonce, les actions de la société californienne sont montées en flèche. L'essai clinique de phase III – EXPLORER-HCM – a démontré le potentiel du médicament dans le traitement efficace […]

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Des modèles innovants pour relever les défis des payeurs de thérapie cellulaire et génique (CGT)

Au cours des deux dernières années, quatre nouvelles thérapies cellulaires et génétiques sont entrées sur le marché américain à des prix sans précédent. Plus récemment, Zolgensma a lancé au prix de 2,1 millions de dollars par traitement. Les payeurs s'inquiètent du coût élevé, d'autant plus qu'il est supporté d'un seul coup. De plus, ils expriment […]

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Rebiotix, la thérapie basée sur le microbiome de Ferring RBX2660 est prometteuse

Rebiotix et Ferring Pharmaceuticals ont dévoilé les résultats préliminaires positifs d'un essai pivot en cours à un stade avancé du traitement expérimental basé sur le microbiome RBX2660, qui est en cours de développement pour réduire C. diff récidives d'infection. Selon les entreprises, le programme de développement clinique du RBX2660 est «le plus avancé au monde» […]