Actualité sur l'industrie pharmacieutique
Le bras de thérapie génique de Novartis, AveXis, a annoncé l'approbation européenne de Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la seule thérapie génique pour l'atrophie musculaire spinale (SMA). Plus précisément, la Commission européenne a accordé une approbation conditionnelle pour Zolgensma pour le traitement des patients atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et […]
CanSino ajoute de l'ARNm avec Precision NanoSystems CanSino Biologics évalue déjà un vaccin contre le coronavirus recombinant en Chine. Cependant, il ajoute l'ARNm à COVID-19[feminine vaccin grâce à un accord de licence avec Precision NanoSystems. Les partenaires travailleront sur un vaccin à base de nanoparticules d'ARNm pour COVID-19[feminine, Precision NanoSystems concevant le vaccin et CanSino […]
Alors que le nombre de patients américains atteints d'atrophie musculaire spinale que Zolgensma traite chaque trimestre se stabilise, Novartis compte sur un ensemble de «points d'inflexion» pour sa croissance future. Maintenant, il en a un. Après un retard lié à la fabrication, Novartis a obtenu l'approbation conditionnelle dans l'UE pour la thérapie génique unique pour […]
Les régulateurs américains ont refusé de déposer la demande de commercialisation de Bristol Myers Squibb et bluebird bio pour obtenir l'approbation du vicleucel idecabtagene (ide-cel) pour les patients atteints d'un myélome multiple récidivant et réfractaire fortement prétraité. Après examen préliminaire, la Food and Drug Administration des États-Unis a déterminé que le module Chimie, fabrication et […]
Après avoir obtenu une autorisation précoce pour son remdesivir de thérapie COVID-19, Gilead Sciences est à la recherche de partenaires de fabrication pour aider à stimuler la production. Grâce à une série d'accords de licence avec des fabricants de génériques, Gilead a pris les premières mesures pour construire ce réseau. Gilead a signé des accords […]
MyoKardia a annoncé les résultats prometteurs des essais cliniques de phase III de son principal médicament mavacamten pour la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (HCM). Suite à l'annonce, les actions de la société californienne sont montées en flèche. L'essai clinique de phase III – EXPLORER-HCM – a démontré le potentiel du médicament dans le traitement efficace […]
Au cours des deux dernières années, quatre nouvelles thérapies cellulaires et génétiques sont entrées sur le marché américain à des prix sans précédent. Plus récemment, Zolgensma a lancé au prix de 2,1 millions de dollars par traitement. Les payeurs s'inquiètent du coût élevé, d'autant plus qu'il est supporté d'un seul coup. De plus, ils expriment […]
Rebiotix et Ferring Pharmaceuticals ont dévoilé les résultats préliminaires positifs d'un essai pivot en cours à un stade avancé du traitement expérimental basé sur le microbiome RBX2660, qui est en cours de développement pour réduire C. diff récidives d'infection. Selon les entreprises, le programme de développement clinique du RBX2660 est «le plus avancé au monde» […]