Actualité sur l'industrie pharmacieutique
Le directeur commercial de Sarepta, Bo Cumbo, est parti pour diriger l'entreprise de thérapie génique – AavantiBio – avec 107 millions de dollars de soutien de son ancien employeur et de trois investisseurs de haut niveau dans les sciences de la vie. Le spécialiste des maladies rares, Sarepta, investit 15 millions de dollars sur ce […]
Avec des dizaines d'approbations attendues dans les années à venir, l'espace de la thérapie cellulaire et génique est devenu une mine d'or pour les fabricants sous contrat. Mais les vaccins COVID-19 sont également une activité potentiellement lucrative pour les CDMO, et une société de biotechnologie britannique a embauché un nouveau responsable de la fabrication pour […]
Un autre traitement potentiel contre le COVID-19 a commencé les tests de stade avancé, mais sur un point, il est différent du reste: il est fabriqué en concentrant des échantillons de sang de patients récupérés, ce qui fait de la fabrication un goulot d'étranglement potentiel. Takeda, CSL Behring et d'autres sociétés de l'Alliance CoVIg Plasma […]
En tant que l'un des rares agents thérapeutiques COVID-19 avec des régulateurs mondiaux à bord, le remdesivir de Gilead Sciences a vu une demande américaine immédiate qui a quelque peu diminué ces derniers mois. Mais dans l'UE, certains pays ont connu des pénuries ponctuelles et Gilead intervient avec plus d'offre. Gilead a expédié suffisamment de […]
L'Université de Manchester au Royaume-Uni s'est associée à la biotechnologie américaine AVROBIO pour le développement clinique d'une thérapie génique expérimentale pour la mucopolysaccharidose de type II (MPS II), ou syndrome de Hunter. Aux termes du partenariat, l'Université parrainera l'essai de phase I / II dirigé par un chercheur pour le syndrome de Hunter, qui devrait […]
Dans le domaine animé de la thérapie cellulaire et génique, la fabrication est un obstacle majeur pour les fabricants de médicaments qui espèrent commercialiser 10 à 20 nouveaux produits chaque année au cours de la prochaine décennie. Pfizer a investi beaucoup d'argent dans la capacité de production et il est prêt à l'utiliser non seulement […]
En se concentrant sur les thérapies cellulaires, Takeda a ouvert un nouveau centre de fabrication de R&D à Boston alors que la société pharmaceutique japonaise déplace ses opérations dans la région. Celltrion envisage d'autres essais de stade avancé car son anticorps anti-COVID-19 a passé un test de sécurité précoce. Bristol Myers Squibb a signé un […]
Le fabricant de médicaments japonais Takeda a lancé son plan ces dernières années pour réduire les coûts de plusieurs milliards de dollars et pivoter autour de l'oncologie et des maladies rares. Les thérapies cellulaires de nouvelle génération de Takeda constituent un élément clé de cette stratégie, et la société double maintenant pour mettre ces produits […]
Le fabricant sous contrat du New Jersey, Catalent, a eu raison dans l'effort de réponse au COVID-19, signant des pactes pour aider à produire des pionniers dans la chasse aux vaccins. Maintenant, la société étoffe une installation dans le Maryland pour aider dans cet effort et positionner les offres de thérapie cellulaire et génique de […]
Appelez cela un deux pour un: en changeant le nom de son unité AveXis en Novartis Gene Therapies, le fabricant suisse de médicaments souligne l'importance des thérapies géniques pour ses futurs espoirs tout en supprimant un surnom lié au scandale des données Zolgensma de l'année dernière. Finalement effacés par la FDA, les faux pas dans […]
À la recherche d'un nouveau vaccin contre le coronavirus, le fabricant britannique de médicaments AstraZeneca s'est hissé en tête du peloton avec des données intérimaires prometteuses et une série d'offres d'approvisionnement proposées. L'un de ses premiers partenaires dans cet effort, le New Jersey CDMO Catalent, ajoute maintenant à ses responsabilités alors que le vaccin s'approche […]
Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) de Vertex Pharmaceuticals a été approuvé par la Commission européenne pour une utilisation en association avec l'ivacaftor pour traiter les personnes âgées de 12 ans et plus atteintes de certaines formes de fibrose kystique. Plus précisément, la décision permet aux médecins de prescrire le médicament lorsque les personnes atteintes […]
Les fabricants de thérapies cellulaires et géniques doivent faire face à une longue liste de préoccupations sur la voie de l'approbation, y compris un processus de fabrication compliqué et souvent, un certain recul réglementaire. Face à ce qui était censé être une ligne de tir de la FDA sur sa thérapie cellulaire, Mesoblast cherche plutôt […]
Au cours des dernières années, la FDA a été sévère envers les fabricants de thérapie cellulaire et génique, en particulier lorsqu'il s'agit d'approuver le processus de fabrication complexe et exigeant en main-d'œuvre. L'agence a maintenant les yeux rivés sur le candidat de thérapie cellulaire de Mesoblast – et un premier examen ne semble pas positif. […]
Roche s'apprête à concurrencer Biogen et Novartis sur le marché de la SMA avec sa première thérapie orale La FDA américaine a recommandé l'utilisation de Evrysdi (risdiplam), un candidat de Genentech, une société de Roche, pour l'atrophie musculaire spinale (SMA), une maladie neuromusculaire héréditaire entraînant une atrophie musculaire, chez les adultes et les enfants de […]
AZ et Daiichi font confiance aux médicaments à base de TROP2 et concluent un accord en oncologie pour développer et commercialiser ensemble le DS-1062 AstraZeneca a signé un accord en oncologie avec Daiichi Sankyo pour développer et commercialiser conjointement un conjugué anticorps-médicament DS-1062 (trastuzumab deruxtecan), dans le monde entier sauf au Japon. Daiichi détient les […]
Vertex est connu depuis longtemps pour sa marque de mucoviscidose, y compris Trikafta triple combo à croissance rapide. Mais Vertex a les yeux sur bien plus que la fibrose kystique avec un pipeline de thérapie génique cellulaire et génique, et maintenant la société a trouvé le chef de fabrication pour l'aider à y arriver. Vertex […]
Une thérapie expérimentale développée pour s'attaquer à la cause génétique d'une sclérose latérale amyotrophique (SLA), forme rare de maladie des motoneurones (MND), a montré des résultats encourageants dans les premières recherches soutenues par le NIHR. L'étude de phase 1-2, soutenue par l'Institut national de recherche en santé et publiée dans le Journal de médecine de […]
GlaxoSmithKline et son partenaire de distribution Kyowa Kirin ainsi que Akebia Therapeutics et Mitsubishi Tanabe ont remporté les premiers hochements de tête mondiaux pour leurs médicaments contre l'anémie liée aux maladies rénales au Japon pour contester FibroGen et le roxadustat d'Astellas. Novartis a abandonné une demande d'oeil med Xiidra en Europe, portant un coup à […]
Vertex a conclu un accord avec le NHS England pour rembourser sa trithérapie Kaftrio (ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor) en association avec Kalydeco (ivacaftor), si le médicament devait être approuvé en Europe. Le nouvel accord élargi comprend l'accès remboursable aux médicaments actuellement autorisés de Vertex – Kalydeco (ivacaftor), Orkambi (lumacaftor / ivacaftor) et Symkevi (tezacaftor […]
Quand Alnylam a obtenu l'approbation de la FDA pour sa deuxième thérapie ARNi, Givlaari, à la fin de l'année dernière, certains observateurs du marché ont jeté un œil prudent sur le court séjour du médicament à la clinique et le profil de sécurité douteux. Mais après huit mois sur le marché, Alnylam vante des données […]
La thérapie cellulaire et génique est devenue l'un des marchés les plus en vogue de l'industrie biopharmaceutique avec un investissement majeur et une série d'approbations probables dans les années à venir. Pour répondre à ce qui pourrait être une demande massive de capacités de fabrication, les experts de l'industrie demandent des investissements "prospectifs", mais comme […]
Emergent BioSolutions, basée dans le Maryland, s'est frayé un chemin jusqu'aux premières lignes du domaine de la fabrication de vaccins COVID-19 avec une série de contrats pour produire des produits aux États-Unis. Mais Emergent a plus en tête qu'un vaccin contre les coronavirus, et il tente sa chance sur un marché de la thérapie génique […]
Comme tous les fabricants de médicaments disposant de thérapies par cellules CAR-T sur le marché, Gilead Les sciences ont eu leur juste part de barrages routiers à commercial Succès–– dont le moindre a été difficile mise à l'échelle de la fabrication. Désormais, Gilead pourrait être prêt à porter la thérapie CAR-T Yescarta au niveau supérieur […]
Les thérapies cellulaires et génétiques ont fait fureur pour certains des plus grands acteurs de l'industrie pharmaceutique malgré une multitude de problèmes de fabrication en cours de route. Pour capter cet enthousiasme, un WuXi AppTec CDMO a élargi ses offres –– et il a nommé à sa tête un vétéran de Celgene très familier avec […]
Le bras de thérapie génique de Novartis, AveXis, a annoncé l'approbation européenne de Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la seule thérapie génique pour l'atrophie musculaire spinale (SMA). Plus précisément, la Commission européenne a accordé une approbation conditionnelle pour Zolgensma pour le traitement des patients atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et […]
CanSino ajoute de l'ARNm avec Precision NanoSystems CanSino Biologics évalue déjà un vaccin contre le coronavirus recombinant en Chine. Cependant, il ajoute l'ARNm à COVID-19[feminine vaccin grâce à un accord de licence avec Precision NanoSystems. Les partenaires travailleront sur un vaccin à base de nanoparticules d'ARNm pour COVID-19[feminine, Precision NanoSystems concevant le vaccin et CanSino […]
Alors que le nombre de patients américains atteints d'atrophie musculaire spinale que Zolgensma traite chaque trimestre se stabilise, Novartis compte sur un ensemble de «points d'inflexion» pour sa croissance future. Maintenant, il en a un. Après un retard lié à la fabrication, Novartis a obtenu l'approbation conditionnelle dans l'UE pour la thérapie génique unique pour […]
Les régulateurs américains ont refusé de déposer la demande de commercialisation de Bristol Myers Squibb et bluebird bio pour obtenir l'approbation du vicleucel idecabtagene (ide-cel) pour les patients atteints d'un myélome multiple récidivant et réfractaire fortement prétraité. Après examen préliminaire, la Food and Drug Administration des États-Unis a déterminé que le module Chimie, fabrication et […]
Après avoir obtenu une autorisation précoce pour son remdesivir de thérapie COVID-19, Gilead Sciences est à la recherche de partenaires de fabrication pour aider à stimuler la production. Grâce à une série d'accords de licence avec des fabricants de génériques, Gilead a pris les premières mesures pour construire ce réseau. Gilead a signé des accords […]