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Actualité pharmacieutique

Alnylam obtient l'approbation européenne pour les maladies rares Med Oxlumo et prévoit des accords d'accès «  durables ''

Après des années de recherche sur le lumasiran, le médicament à ARNi, le fabricant de médicaments pour maladies rares Alnylam a marqué son clin d'œil réglementaire pour le médicament, qui sera commercialisé sous le nom d'Oxlumo, dans l'hyperoxalurie primaire de type 1 de maladie rare ultra-orpheline. C'est un développement qui affectera considérablement les soins aux […]

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Actualité pharmacieutique

Sanofi et Regeneron poursuivent la 4e approbation de Dupixent avec des données sur les maladies œsophagiennes rares

La superstar de l'immunologie de Sanofi et Regeneron, Dupixent, est en bonne voie pour la domination mondiale avec un flot de nouvelles indications en préparation. Pour soutenir l'une d'entre elles, une maladie rare de l'œsophage, les partenaires ont publié de nouvelles données étayant le cas de Dupixent pour une quatrième approbation de la FDA. Dupixent […]

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Actualité pharmacieutique

Des voix de première ligne dans les maladies rares –

Les communautés de patients en ligne sont devenues une ressource vitale pour les patients atteints de maladies rares, et le secteur pharmaceutique en vient à l'idée de s'engager avec eux pour des données du monde réel. Désormais, ces communautés peuvent nous aider à nous faire part des réflexions des patients atteints de maladies rares sur […]

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Actualité pharmacieutique

Bristol Myers accroche Pomalyst au feu vert dans de rares lésions cutanées liées au SIDA

Après avoir obtenu l'épaule froide des régulateurs concernant son dépôt de candidature au candidat CAR-T ide-cel plus tôt cette semaine, Bristol Myers Squibb a au moins de bonnes nouvelles maintenant pour l'un des produits qu'il a acquis grâce à son rachat de 74 milliards de dollars par Celgene. Le Pomalyste au feu vert de la […]

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Actualité pharmacieutique

Survivre en tant que biotechnologie des maladies rares pendant COVID-19 –

Avec des retards dans les essais, une distanciation sociale et une baisse du financement caritatif, la pandémie de coronavirus présente de sérieux défis pour les biotechs à but non lucratif des maladies orphelines comme Cure Rare Disease (CRD) – sans parler des patients atteints de maladies rares qui ont désespérément besoin de traitements. Nous avons […]