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Six fois Bioscience piège une subvention britannique pour tester un système de délivrance d'ARNsi de lutte contre le cancer

Les thérapies de silençage génique ont fait de petits gains dans les maladies affectant le foie, mais opposer ces traitements à base d'ARN contre le cancer s'est avéré une tâche plus redoutable. Un système de livraison ciblé pourrait être juste le ticket, pense une biotechnologie britannique, et elle a récemment remporté sa troisième subvention gouvernementale pour prouver que sa plate-forme a ce qu'il faut.

Sixfold Bioscience a attrapé une subvention intelligente Innovate UK pour effectuer des tests précoces sur son système de distribution de médicaments contre le cancer ciblé, a déclaré la société. Prévu pour une durée de 18 mois, le projet produira un pack de données précliniques pour aider Sixfold à intégrer sa plate-forme dans la clinique, potentiellement au début de 2022.

La jeune biotechnologie, basée au centre d'innovation et de traduction de White City, à Londres, développe un système de distribution d'oligonucléotides programmable, ou PODS, qui vise à fournir une cargaison de gène à ARN interférant court (siRNA) à des cellules cancéreuses spécifiques tout en laissant les cellules saines indemnes. .

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Sixfold s'associe à la Medicines Discovery Catapult du Royaume-Uni sur le projet, avec des plans pour tirer parti des installations d'imagerie du programme de découverte de médicaments pour l'évaluation préclinique et la validation du système d'administration. Cette information ira vers un plan d'attaque clinique, avec un tirage à six volets pour une «commercialisation rapide» et l'avancement clinique de la plate-forme d'administration de médicaments une fois le projet terminé.

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Les traitements par ARN de silençage génique n’ont pas encore obtenu d’approbation chez les patients atteints de cancer, mais le système d’administration de Sixfold pourrait changer cela, estime la cofondatrice et directrice générale Anna Perdrix Rosell, Ph.D..

Les thérapies à ARN ont le plus fort ancrage dans le foie, et Alnylam Pharmaceuticals possède les deux seuls médicaments siARN actuellement sur le marché: Onpattro, qui bénéficie d'un feu vert chez les adultes atteints de maladie des nerfs périphériques, ou polyneuropathie, causée par une amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine – et Givlaari (givosiran), approuvé pour le traitement des adultes atteints de la maladie génétique ultra-rare de la poryphyrie hépatique aiguë (AHP).

Les voies d'administration les plus courantes des médicaments siRNA – conjugués GalNAc, auto-administration et nanoparticules lipidiques – ne peuvent être utilisées que pour administrer les gènes silencieux à quelques organes clés, à savoir le foie et l'œil.

Malgré les efforts des fabricants de médicaments pour mettre en place des traitements d'ARNsi contre le cancer, aucun n'a avancé au-delà de la clinique, et plusieurs ont échoué en raison des faiblesses de leurs systèmes d'administration, a déclaré Sixfold dans un livre blanc plus tôt cet été.

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L'ancienne filiale d'Arrowhead Calando Pharmaceutical, par exemple, a écarté son siRNA à base de polymère d'espoir pour les tumeurs solides en raison d'un système d'administration instable, qui empêchait une accumulation suffisante du médicament dans les tumeurs, a déclaré Sixfold.

Pendant ce temps, la plate-forme de livraison de Sixfold a pris de l'ampleur au cours de l'année écoulée. À la fin de 2019, la société a remporté un ensemble distinct de subventions Innovate UK pour exécuter des tests cellulaires sur sa plate-forme de livraison avec le National Metrology Institute du Royaume-Uni, le National Physical Laboratory (NPL) et le National Measurement Laboratory (NML).

À l'époque, Sixfold avait déclaré qu'il utiliserait la spectrométrie de masse de NML et les services d'imagerie haute résolution de NPL pour établir des méthodes de quantification in vivo pour les PODS, optimisant ainsi le système de traitement ciblé du cancer.

Ce projet a débuté en octobre de l'année dernière et devrait se terminer ce mois-ci.

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