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Sarepta aide à financer la nouvelle startup de thérapie génique AavantiBio –

Le directeur commercial de Sarepta, Bo Cumbo, est parti pour diriger l'entreprise de thérapie génique – AavantiBio – avec 107 millions de dollars de soutien de son ancien employeur et de trois investisseurs de haut niveau dans les sciences de la vie.

Le spécialiste des maladies rares, Sarepta, investit 15 millions de dollars sur ce financement de premier tour, le reste provenant de Perceptive Advisors, Bain Capital Life Sciences et RA Capital Management.

La nouvelle société, dont le siège est dans la région de Boston, s'appuie sur l'expertise en thérapie génique des chercheurs de l'Université de Floride Barry Byrne et Manuela Corti.

Il concentre ses efforts initiaux sur le développement d'une thérapie génique pour l'ataxie de Friedreich (AF), une maladie neuromusculaire héréditaire rare causée par des mutations dans un gène appelé FXN qui entraîne une altération de la coordination musculaire, ainsi que des problèmes cardiaques et centraux. système nerveux.

Plus tôt cette année, AavantiBio, âgé de trois ans, a reçu une subvention de 1 million de dollars de la Muscular Dystrophy Association (MDA) des États-Unis pour commencer à produire la thérapie génique, qui doit démarrer un essai de phase 2 plus tard cette année.

Bo Cumbo

Les huit années d’expérience de Cumbo chez Sarepta – qui vend des thérapies par saut d’exon pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et qui est considérée comme à l’avant-garde du développement d’une thérapie génique pour la maladie – auraient dû bien le préparer à faire avancer le programme phare d’AavantiBio.

Il a précédemment travaillé comme vice-président des ventes chez Vertex Pharma, et a occupé divers postes commerciaux chez Gilead Sciences. Commentant le dernier rôle, Cumbo a déclaré qu'AavantiBio avait «une occasion unique de changer la vie de ceux qui vivent avec l'AF et d'autres maladies rares».

Le PDG de Sarepta, Doug Ingram, a déclaré que Cumbo «a construit une organisation commerciale de premier ordre pour les maladies rares et a apporté d'énormes contributions à Sarepta».

Il a poursuivi: «Nous sommes impatients de continuer à travailler avec Bo alors qu'il bâtit une solide équipe AavantiBio et fait progresser les thérapies pour traiter l'AF et d'autres maladies rares.»

L'AF affecte environ 1 personne sur 50 000 aux États-Unis, selon le MDA, mais elle est considérée comme une excellente cible pour la thérapie génique car elle n'est liée qu'aux mutations du gène FXN.

Cela signifie que le remplacement du gène défectueux par une copie de travail devrait – ou sa correction in situ – pourrait arrêter la maladie dans son élan. L'AF commence généralement dans l'enfance, affectant les hommes et les femmes, mais AavantiBio a déclaré son intention de tester sa thérapie chez des patients pédiatriques et adultes.

La gravité de la maladie varie en fonction de la mutation FXN et du fait que le patient en a une ou deux copies, mais généralement les patients seront confinés dans un fauteuil roulant dans les 10 à 20 ans suivant le diagnostic. Environ 15% des cas sont détectés après 25 ans.

Il n’existe pas encore de thérapie approuvée pour l’AF, bien qu’elle soit à l’horizon. Reata Pharma se préparait à déposer une demande d'approbation de l'omaveloxolone en tant que traitement FA avant la fin de l'année, mais a récemment déclaré qu'il pourrait avoir besoin de mener un deuxième essai du médicament après des discussions avec la FDA.

Contrairement à une thérapie génique one-shot, l'omaveloxolone nécessiterait un dosage continu pour maintenir ses effets.

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