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Roche vante les données Evrysdi sur 2 ans alors que le médicament SMA oral suscite un intérêt précoce

La nouvelle offre d’atrophie musculaire spinale de Roche, Evrysdi, suscite déjà un intérêt précoce grâce à son dosage oral, et la pharma suisse espère que certaines données à plus long terme pourraient renforcer ses arguments en faveur d’une compétition à trois contre Novartis et Biogen.

Evrysdi a gardé 88% des nourrissons âgés de 2 à 7 mois atteints de SMA symptomatique de type 1 en vie sans ventilation permanente après deux ans, une nouvelle analyse des données pivots a trouvé.

Les nourrissons ont également vu des améliorations de la fonction motrice. Par rapport à une étude précédente portant sur des données sur un an, plus de patients pouvaient s'asseoir sans soutien après deux ans de traitement, et un contrôle de la tête droit plus maintenu pouvait se retourner ou se lever.

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Tous les nourrissons ont augmenté leur score à un test de motricité, appelé CHOP-INTEND, d'un an à deux ans. Les données proviennent de la partie 1 de l'étude pivotale de Firefish présentée au Congrès annuel international virtuel de la World Muscle Society.

La première partie de Firefish a débuté par une phase de recherche de dose, et les patients seront suivis pendant trois ans supplémentaires dans une phase ouverte. La partie 2 de l'étude a terminé l'inscription en novembre 2018. Les nourrissons de cette partie ont reçu Evrysdi à la dose déterminée dans la partie 1 depuis le début et seront également suivis pendant au total cinq ans.

Evrysdi est arrivé sur le marché le mois dernier, avec les yeux sur le médicament à succès Spinraza de Biogen et la nouvelle thérapie génique de Novartis Zolgensma.

En tant que première thérapie sur le marché, Spinraza dispose déjà de données sur cinq ans; Biogen a déclaré en juin que tous les nourrissons SMA présymptomatiques de l'étude de phase 2 Nurture étaient toujours en vie et qu'aucun ne nécessitait une ventilation permanente après jusqu'à 4,8 ans de traitement Spinraza. Obtenir un traitement avant l'apparition des symptômes est considéré comme une meilleure situation pour les patients.

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Evrysdi ne dispose évidemment pas encore de ces données à long terme, mais l’argument de vente du médicament Roche réside dans son dosage oral. En revanche, Spinraza est injecté dans la moelle épinière tous les quatre mois après les quatre premières doses de charge plus fréquentes.

La voie d'administration intrathécale de Spinraza a créé des défis dans le monde réel «qui, selon nous, rendront les familles ouvertes à l'exploration d'autres options comme Evrysdi», a déclaré l'analyste de RBC Capital Markets Brian Abrahams dans une note aux investisseurs la semaine dernière après avoir parlé à un soignant et un défenseur des patients qui « fortement impliqué dans la communauté SMA.

La soignante a décrit un «fardeau administratif considérable», dans lequel son enfant doit être retiré de l'école pendant un mois avant la perfusion de Spinraza pour éviter toute maladie qui rendrait l'enfant inapte à l'anesthésie nécessaire. De nombreux hôpitaux n’ont pas mis en place de protocoles d’anesthésie, a-t-elle déclaré, ce qui rend l’administration intrathécale encore plus difficile pour certains enfants.

En outre, ses rapports anecdotiques suggèrent que les enfants qui prennent quotidiennement Evrysdi ont plus «d’énergie constante», alors que les bienfaits de Spinraza semblent diminuer entre les injections, «ce que nous pensons pourrait susciter un intérêt croissant pour [Evrysdi]», a déclaré Abrahams.

Bien qu'Abrahams ait déclaré qu'il sentait que la soignante serait réticente à changer de thérapie pour son enfant car elle a déjà surmonté les obstacles logistiques et voit des avantages significatifs du traitement en termes de mobilité et de déglutition, elle a noté que ces problèmes dissuadaient de nombreuses familles de patients de commencer par Spinraza. .

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Certaines familles sont en effet intéressées à passer de Spinraza à Evrysdi, selon les propres statistiques de Roche.

Teresa Graham, responsable de la stratégie globale des produits pharmaceutiques chez Roche, a déclaré qu’environ deux tiers des patients d’Evrysdi avaient une expérience préalable avec Spinraza ou Zolgensma. Le problème est que, même au centre de traitement du soignant – qu'Abrahams décrit comme un grand hôpital universitaire métropolitain – Evrysdi ne devrait pas être disponible avant plusieurs mois en raison de retards liés à la paperasse. Cela suggère que la performance des ventes d'Evrysdi au troisième trimestre pourrait ne pas être aussi forte que prévu, a prédit Abrahams.

En ce qui concerne Zolgensma, les familles avec de jeunes enfants SMA de type 1 sont «de plus en plus poussées vers» la thérapie génique ponctuelle Novartis comme traitement de première intention pour éviter la routine d’injection de Spinraza. Mais il existe une tendance émergente au sein de la communauté SMA à associer ces traitements dans l'espoir qu'ils puissent fournir des résultats encore meilleurs, a déclaré l'analyste. Biogen a déjà planifié l'essai de phase 4 Respond pour tester Spinraza chez des patients suivant Zolgensma.

«[C] il brosse une image d'un paysage de traitement plus complémentaire, par rapport à la concurrence, et une vue des soignants selon laquelle la thérapie combinée double / triple peut être plus bénéfique que la monothérapie», a déclaré Abrahams, concluant qu'aucun traitement ne pourrait dominer. le marché SMA.

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