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Roche obtient le feu vert pour défier Biogen, Novartis avec SMA med Evrysdi

Un troisième traitement d’atrophie musculaire spinale devrait faire ses débuts avec l’approbation de la FDA pour l’Evrysdi de Roche, anciennement connu sous le nom de risdiplam. Le médicament offre un dosage à domicile pour les patients, ce qui lui donne potentiellement un avantage par rapport à la concurrence pendant la pandémie de COVID-19.

Un autre avantage potentiel? Prix. Genentech a fixé le prix catalogue d'Evrysdi à un maximum de 340 000 $ par an, en fonction du poids du patient. Pour certains patients plus jeunes, le prix pourrait être inférieur à 100 000 dollars, a déclaré un porte-parole.

«Nous avons soigneusement examiné un certain nombre de facteurs, y compris la contribution de la communauté SMA, et avons adopté une approche réfléchie à long terme pour déterminer le prix d'Evrysdi afin de garantir que ceux qui sont prescrits puissent accéder à ce premier et unique traitement SMA à domicile, s'est avéré sûr et efficace pour un large éventail d'âges et de types de SMA dans nos essais cliniques », a-t-il ajouté.

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Le nouveau médicament devrait entrer dans un domaine concurrentiel de la SMA après les lancements ces dernières années pour Spinraza de Biogen et Zolgensma de Novartis. Ces entreprises se battent pour gagner des parts de marché et s'efforcent d'augmenter leurs ventes. Les ventes de Spinraza ont atteint 2,1 milliards de dollars l'année dernière, tandis que Zolgensma a généré 361 millions de dollars au cours de son année de lancement.

Ces médicaments portent également des prix élevés de 750 000 dollars pour la première année de Spinraza et 2,125 millions de dollars pour Zolgensma, qui est destiné à être un traitement unique. Le prix courant de Spinraza tombe à 375 000 dollars pour la deuxième année de traitement et les années suivantes.

Malgré le fait qu'il existe déjà deux médicaments approuvés dans la SMA, Dalia Moawad, responsable des affaires médicales américaines des maladies neuro rares chez Genentech, a déclaré que la plupart des patients ne recevaient pas de traitement.

«Même si l'innovation s'est certainement produite dans ce domaine au cours des dernières années… nous savons qu'aux États-Unis seulement, la majorité des patients atteints de SMA ne sont pas traités», a-t-elle déclaré dans une interview.

Et avec son dosage à domicile, le nouveau médicament «émerge comme une option thérapeutique très importante et arrive à un moment très critique pour la communauté SMA», a-t-elle ajouté.

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La FDA a approuvé Evrysdi sur la base des données de deux études de phase 3, la première étant un essai chez des patients symptomatiques âgés de 2 à 7 mois, et l'autre chez des enfants et des adultes âgés de 2 à 25 ans. Ce dernier essai, Sunfish, est le seul essai contrôlé par placebo d'une thérapie SMA chez des adultes atteints de maladies de type 2 et 3, selon la société de biotechnologie de Roche Genentech.

Dans les études, les patients prenant le médicament ont montré une amélioration de la fonction motrice, y compris la capacité de s'asseoir sans soutien pendant 5 secondes pour les nourrissons, un développement normalement non observé dans le cours naturel de la maladie. Le médicament a également amélioré la survie sans ventilation permanente.

Evrysdi est le fruit d’une collaboration entre Genentech de Roche, la Fondation SMA et PTC Therapeutics. Le médicament liquide est administré quotidiennement par voie orale ou par sonde d'alimentation. Il devrait être lancé aux États-Unis d'ici deux semaines.

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