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NICE demi-tour voit Waylivra d'Akcea gagner le financement du NHS

Waylivra (volanesorsen) d'Akcea Therapeutics UK, la première et la seule thérapie pour le syndrome de chylomicronémie familiale (FCS), sera financée par le NHS après tout, après un revirement du National Institute for Health and Care Excellence (NICE).

FCS est le nom d'un groupe de maladies génétiques rares qui affectent entre 55 et 110 personnes en Angleterre. La maladie entraîne des taux très élevés de triglycérides dans le sang, provoquant des symptômes tels que des épisodes répétitifs de douleurs abdominales sévères, des épisodes imprévisibles et récurrents de pancréatite aiguë, une hypertrophie du foie et de la rate et de la fatigue.

Waylivra, un produit de la technologie antisens exclusive d'Ionis, est conçu pour réduire la production d'ApoC-III, une protéine qui régule les triglycérides plasmatiques et peut également affecter d'autres paramètres métaboliques.

NICE a initialement rejeté le financement de routine du NHS plus tôt cette année. La nouvelle recommandation positive pour Waylivra fait suite à une réduction améliorée de son prix offert par la société et en utilisant les hypothèses préférées du comité dans le modèle économique, a-t-il déclaré.

«Malgré certaines incertitudes dans les preuves, le comité a estimé que le volanesorsen est susceptible de fournir des avantages cliniques et psychologiques importants pour les personnes atteintes du SCF. Avec la remise améliorée de son prix, volanesorsen peut être considéré comme une utilisation rentable des ressources du NHS pour des technologies hautement spécialisées », a noté l'Institut.

«Nous sommes ravis que NICE ait reconnu la valeur du volanesorsen et ait donné une recommandation positive pour son utilisation sur le NHS», a déclaré Andy Caldwell, directeur national, Royaume-Uni et Irlande, Akcea Therapeutics UK.

«Il s’agit du deuxième traitement d’Akcea à recevoir une recommandation positive de NICE et s’appuie sur notre vision pour apporter le traitement aux patients atteints de maladies rares dès que possible. Cette décision positive transformera la vie des patients qui, jusqu'à présent, ne disposaient d'aucune autre option de traitement. Cette nouvelle est un véritable changement radical pour les patients atteints de SCF.

«C'est un jour historique pour les personnes atteintes de FCS, car elles ont enfin fait entendre leur voix», a déclaré Jill Prawer d'Action FCS (anciennement LPLD Alliance). «Les patients se présentent souvent dans les A&E avec des symptômes tels qu'une douleur abdominale soudaine et intense, une pancréatite et des taches graisseuses, qui peuvent être attribuées à tort à une mauvaise alimentation ou même à un abus d'alcool. Nous sommes ravis que NICE ait reconnu les besoins uniques non satisfaits des patients atteints de FCS. Cette étape importante permettra aux patients atteints de cette maladie gravement débilitante d'accéder à un traitement sur le NHS, améliorant considérablement leur qualité de vie.

Akcea Therapeutics a initialement mis Waylivra à la disposition des patients atteints de SCF par le biais du programme d'accès précoce aux médicaments (EAMS). Depuis le début de l'EAMS, 22 patients atteints de FCS ont été traités avec le médicament, sans frais pour le NHS.

Le cabinet a également mis en place son programme complémentaire d'accompagnement des patients, Akcea Connect, qui permet aux patients initiés sur Waylivra de continuer à accéder au traitement, sans avoir à se déplacer à l'hôpital, pour s'assurer que les personnes atteintes de cette maladie sont prises en charge.

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