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Mesoblast fait face à un refus de la FDA sur la fabrication de thérapie cellulaire et les données cliniques: documents

Au cours des dernières années, la FDA a été sévère envers les fabricants de thérapie cellulaire et génique, en particulier lorsqu'il s'agit d'approuver le processus de fabrication complexe et exigeant en main-d'œuvre. L'agence a maintenant les yeux rivés sur le candidat de thérapie cellulaire de Mesoblast – et un premier examen ne semble pas positif.

Un comité consultatif de la FDA questionnera jeudi la capacité de Mesoblast à fabriquer de manière cohérente des doses efficaces de son Ryoncil (remestemcel-L), une thérapie cellulaire expérimentale pour la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (GVHD) pédiatrique, selon des documents d'information publiés en ligne.

Dans ces documents, la FDA a fait valoir que les données pivotales de phase 3 de Mesoblast pour Ryoncil ne démontraient pas que le mécanisme d'action proposé par la thérapie était en fait lié à des résultats cliniques positifs. Ryoncil est composé de cellules stromales mésenchymateuses (CSM) développées en culture que le mésoblaste associe à la réduction de l'inflammation pathogène chez les patients atteints de GVHD.

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"Alors que (Ryoncil) et d'autres produits de recherche basés sur le MSC ont démontré des effets immunomodulateurs apparents dans des expériences in vitro, la capacité de (Ryoncil) à réduire l'inflammation telle que mesurée par les biomarqueurs inflammatoires chez les humains recevant le produit n'a pas été démontrée", a déclaré la FDA. .

De plus, la FDA a remis en question la fabrication de la thérapie par Mesoblast, affirmant que d'autres thérapies basées sur le MSC montrent une "hétérogénéité fonctionnelle significative" entre les patients et que l'expansion des MSC en culture par la biotechnologie par le biais de banques de donneurs pourrait diluer les doses au fil du temps.

Ryoncil est prévu pour un examen complet de la FDA le 30 septembre. Alors que les votes du comité consultatif ne sont pas contraignants, la FDA suit souvent les avis de ses comités.

Une porte-parole de Mesoblast n'a pas pu être jointe pour un commentaire avant l'heure de la presse.

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Mesoblast n'est que le dernier fabricant de thérapie cellulaire ou génique à se heurter potentiellement à des obstacles avec la FDA concernant sa fabrication, un processus notoirement coûteux et exigeant en main-d'œuvre.

Dans la foulée de la publication par la FDA de ses documents d'information en ligne, le cours de l'action de Mesoblast a chuté de 17,42 $ lundi à près de 10,93 $ mardi – une indication que les investisseurs ne sont pas enthousiasmés par les chances de Ryoncil.

En février 2018, Mesoblast a publié des données pivots de phase 3 sur la GVHD pédiatrique montrant que 69% des patients Ryoncil avaient une réponse complète ou partielle au traitement après 28 jours. La thérapie est déjà approuvée sous le nom de Temcell au Japon, où elle est autorisée à JCR Pharma.

Mesoblast poursuit également des essais cliniques pour Ryoncil dans la GVHD adulte et chronique et pour traiter le syndrome de détresse respiratoire aiguë chez les patients COVID-19, entre autres indications.

CONNEXES: Mesoblast défend la thérapie par cellules souches pour l'insuffisance cardiaque après un échec d'essai

En novembre 2018, Mesoblast a subi un autre coup dur de la part des investisseurs après que sa thérapie par cellules souches Revascor (rexlemestrocel) ait fait échouer une étude de phase 2 sur le sevrage de patients souffrant d'insuffisance cardiaque d'un dispositif d'assistance ventriculaire gauche.

Malgré le manque, Mesoblast a défendu les résultats, affirmant que Ryoncil avait permis à un sous-groupe de patients souffrant d'insuffisance cardiaque ischémique d'être sevrés temporairement des appareils. La biotechnologie a également noté qu'il y avait une réduction significative de 76% des hémorragies gastro-intestinales majeures plus une baisse de 65% des hospitalisations liées aux hémorragies chez les patients traités par la thérapie.

Le PDG de la biotechnologie, Silviu Itescu, a fait valoir que les résultats avaient été «mal compris par le marché» et que l'étude avait mis en place une «voie pour une éventuelle approbation réglementaire».

Selon le pipeline de la société, Revascor fait l'objet d'essais de phase 3 pour des patients atteints d'insuffisance cardiaque au stade avancé.

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