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Marché du syndrome de Hunter | Pipeline du syndrome de Hunter

Le chasseur
Le marché du syndrome devrait croître avec un TCAC de 7,5% au cours des prochaines
le 7MM.

Se produisant dans environ 1
de 100 000 à 1 enfant sur 170 000 naissances
, Le syndrome de Hunter, est un
trouble du métabolisme des glucides qui se produit presque exclusivement chez les hommes,
avec des femelles comme vecteurs des maladies. Syndrome de Hunter, également connu sous le nom de Mucopolysaccharidose
type II
(MPS II), est une carence en Iduronate 2-sulfatase (I2S), qui est un
enzyme responsable de la décomposition des molécules de sucre complexes dans le corps. Une carence ou un manque d'enzyme entraîne
une abondance de molécules complexes, conduisant finalement à une évolution progressive et
des dommages permanents aux tissus et aux organes du corps affectant la santé mentale et
les activités physiques ainsi que les apparences.

À la naissance, il subit souvent
non diagnostiquée car l'apparition des symptômes ne survient qu'à l'âge de 4 ans
années. D'ici là, l'enfant affecté développe des traits faciaux distinctifs tels que
lèvres pleines, grosses joues arrondies, nez large et langue élargie
(macroglossie). De plus, une hypertrophie des cordes vocales peut également être observée,
le foie et la rate, et il y a une accumulation de liquide céphalorachidien, un
condition connue sous le nom d'hydrocéphalie. Le rétrécissement des voies respiratoires provoque des
infections respiratoires et brèves pauses respiratoires pendant le sommeil (sommeil
apnée).

À mesure que la maladie progresse,
les capacités mentales du patient commencent à s’aggraver, entraînant la mort. C'est
sinistre de constater que l’espérance de vie de ces individus est de 10 à 20 ans.
Dans la forme bénigne de la maladie, l'espérance de vie moyenne est d'environ 20 ans.

Selon les évaluations de DelveInsight, la prévalence totale du syndrome de Hunter diagnostiquée dans le 7MM a été observée 1 166et pour les États-Unis, le nombre était d'environ 515. Bien que rare, la sensibilisation au syndrome de Hunter est justifiée parmi les médecins; cependant, aucun remède approuvé ne peut tuer la maladie à la racine. Les traitements des maladies rares et les coûts associés constituent des obstacles importants à la réduction du fardeau des soins de santé que la maladie empoisonne dans le monde.

Le traitement du syndrome de Hunter
marché est multidisciplinaire, et il existe des schémas thérapeutiques qui sont
symptomatique. L'approche multidisciplinaire pour gérer le syndrome de Hunter, dans un
devient impératif en raison de la nature évolutive de la maladie et de l’importance
hétérogénéité clinique.

La principale option de traitement
Le marché du syndrome de Hunter est Thérapie de remplacement enzymatique (ERT). La thérapie
est également disponible pour plusieurs autres troubles lysosomaux; cependant, cela aide
en augmentation de la concentration de l'enzyme déficiente, améliorant le somatique
caractéristiques de la maladie et ne corrige pas l'erreur génétique. Idursulfase (Elaprase) développé par TKT Therapeutics, désormais sponsorisé par Takeda, est un
ERT approuvé par la FDA pour le syndrome de Hunter et a montré qu'il améliorait la marche
capacités des patients. Cependant, la thérapie convient aux patients avancés ou
des cas graves de syndrome de Hunter, et a également ses limites cliniques dans le
forme d'incapacité à traverser la barrière hémato-encéphalique (BBB), donc incapable de
soulager les symptômes neurologiques. Les cas initiaux ou légers sont dirigés pour chirurgie, du développement, professionnel, et physique thérapie sont tous de nature symptomatique et ne traitent pas le trouble.

Avec l'aide de chirurgies,
la hernie et les contractures articulaires peuvent être corrigées, ou l'ablation chirurgicale des amygdales
(Amygdalectomie) et les végétations adénoïdes ou les deux (adénoïdectomie) peuvent aider à
problèmes respiratoires et / ou pour traiter une hydrocéphalie éventuelle. De plus, pour
garder le passage respiratoire fonctionnel et ouvert, ventilation à pression positive (CPAP ou trachéotomie) est utilisé, puis il existe des appareils auditifs pour traiter l'audition
perte. L'ergothérapie, le développement physique et l'ergothérapie peuvent être utiles. Génétique
le conseil est recommandé pour les familles qui ont un enfant avec MPS II.
De plus, la greffe de cellules souches hématopoïétiques est également une alternative;
cependant, il y avait des avantages cliniques limités chez les patients atteints de cette maladie et
a été associée à un risque grave de morbidité et de mortalité.

Il n’est pas faux de dire que le présent Marché du syndrome de Hunter a plusieurs besoins non satisfaits sous la forme d'un diagnostic approprié de la maladie, car elle est souvent diagnostiquée à tort comme Mucolipidosis II, Mucolipidosis III Alpha / Beta et Mucolipidosis III Gamma, et d'autres troubles du stockage lysosomal. De plus, il est correctement diagnostiqué; il en résulte souvent une détérioration de la qualité de vie des patients ainsi que des soins à prendre car, avec les différents schémas thérapeutiques, le traitement ajoute également le fardeau des coûts. Il ne faut pas oublier que le suivi de l'évolution de la maladie est également un défi considérable en soi, car la gravité définit les modalités de traitement à administrer.

Cependant, pour surmonter ces
défis, les chercheurs se sont tournés vers le développement de
thérapies bien tolérées qui peuvent traverser la barrière hémato-encéphalique. Par exemple,
une approche qui implique la perfusion d'ERT dans le liquide céphalorachidien est
en cours d’évaluation qui est censé aider à permettre une large distribution des
l'enzyme dans tout le SNC. D'autres domaines de recherche comprennent l'utilisation de
chaperons pharmacologiques, thérapie génique et thérapie de réduction des substrats.

De plus, DelveInsight a estimé qu'en regardant le scénario actuel du marché du syndrome de Hunter, les thérapies à venir et la sensibilisation croissante, le marché du syndrome de Hunter devrait connaître une poussée positive dans les années à venir avec un TCAC de 7,5% pour 7MM. L'absence de thérapies pour arrêter ou ralentir efficacement la progression de la maladie offre une opportunité potentielle pour le développement et le lancement de nouvelles thérapies. Plus ou moins, l'avenir du marché du syndrome de Hunter s'annonce prometteur avec plusieurs sociétés pharmaceutiques développant de nouvelles thérapies sur le marché du syndrome de Hunter avec Takeda devrait occuper la majeure partie du marché. En outre, d'autres acteurs émergents accélérant le pipeline du syndrome de Hunter incluent JCR Pharmaceuticals (JR-141), Green Cross Corporation (GC1111B ou Hunterase), Regenxbio Inc. (RGX-121), GC Pharma, Denali Therapeutics (DNL310), Sangamo Thérapeutique (SB-913), et ArmaGen ont récemment changé d'orientation pour faire progresser le marché du syndrome de Hunter avec plusieurs des nouvelles thérapies en préparation qui promettent de soulager les hommes atteints du syndrome de Hunter.

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