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L'UE approuve la thérapie génique SMA de Novartis, Zolgensma

Le bras de thérapie génique de Novartis, AveXis, a annoncé l'approbation européenne de Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), la seule thérapie génique pour l'atrophie musculaire spinale (SMA).

Plus précisément, la Commission européenne a accordé une approbation conditionnelle pour Zolgensma pour le traitement des patients atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et un diagnostic clinique de SMA de type 1; ou pour les patients avec 5q SMA avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et jusqu'à trois copies du gène SMN2.

L'autorisation couvre les bébés et les jeunes enfants atteints de SMA jusqu'à 21 kg selon les directives de dosage approuvées.

En Europe, chaque année, environ 550 à 600 nourrissons naissent avec la SMA, une maladie neuromusculaire génétique rare causée par l'absence d'un gène SMN1 fonctionnel, qui provoque une perte rapide et irréversible des motoneurones, affectant les fonctions musculaires, y compris la respiration, la déglutition et mouvement de base.

Zolgensma est une thérapie génique unique administrée via une perfusion intraveineuse qui est conçue pour s'attaquer à la cause génétique de la maladie en remplaçant la fonction du gène SMN1 manquant ou non fonctionnel, arrêtant la progression de la maladie.

«L'approbation de Zolgensma par la CE est une étape importante pour la communauté SMA, et souligne encore la valeur clinique substantielle de la seule thérapie génique pour la SMA, apportant un nouvel espoir à ceux touchés par cette maladie rare mais dévastatrice», a déclaré Dave Lennon, président d'AveXis.

«Même dans les conditions pandémiques actuelles, le besoin urgent de traiter la SMA a abouti à des voies d'accès en France et en Allemagne pour Zolgensma, un médicament potentiellement salvateur délivré en une seule dose. De plus, nous avons rencontré plus de 100 organisations de parties prenantes à travers l'Europe pour discuter de notre programme d'accès «Day One» afin de permettre un accès rapide avec des options personnalisables conçues pour fonctionner dans les cadres de tarification et de remboursement locaux. »

Conçu pour fonctionner dans les cadres de tarification et de remboursement existants et locaux, le programme d'accès «  Day One '' offre aux ministères de la santé et aux organismes de remboursement une variété d'options flexibles qui peuvent être mises en œuvre immédiatement pour soutenir un accès rapide et un remboursement large.

Il garantit que le coût des patients traités avant la mise en place d'accords nationaux de tarification et de remboursement est aligné sur les prix basés sur la valeur négociés à la suite d'évaluations cliniques et économiques.

AveXis affirme que le programme offre une variété d'options personnalisables, notamment:

  • Remises rétroactives garantissant que les coûts d'accès anticipé sont alignés sur les prix négociés à la suite de processus locaux d'évaluation clinique et économique
  • Paiements différés et options de versement permettant aux organismes de remboursement de gérer l'impact budgétaire pendant la phase d'accès anticipé
  • Des remises basées sur les résultats négociées à la suite d'évaluations cliniques et économiques peuvent être appliquées aux patients traités pendant la période d'accès précoce
  • Formation robuste pour le traitement des institutions sur l'administration et les soins de suivi
  • Accès à RESTORE, un registre mondial des patients qui ont été diagnostiqués avec SMA qui s'appuie sur les registres de pays existants
  • Un accès immédiat à Zolgensma, aligné sur le label, est disponible en France via le cadre ATU et attendu prochainement en Allemagne.

L'approbation de la CE est basée sur les essais de phase III STR1VE-US et de phase I START qui ont évalué l'efficacité et l'innocuité d'une perfusion intraveineuse unique de Zolgensma chez des patients symptomatiques atteints de SMA de type 1 de moins de 6 mois à la dose, qui avaient un ou deux copies du gène de sauvegarde SMN2 ou deux copies du gène de sauvegarde SMN2, respectivement. STR1VE-EU, une étude de phase III comparable est en cours.

Selon AveXis, Zolgensma a montré «une survie sans événement prolongée; amélioration rapide de la fonction motrice, souvent dans le mois suivant l'administration; et la réalisation d'un jalon soutenu, y compris la capacité de s'asseoir sans soutien, de ramper et de marcher de façon autonome – des jalons jamais atteints chez les patients de type 1 non traités. »

"L'approbation de Zolgensma représente une nouvelle façon importante pour les médecins de traiter les patients atteints de SMA", a déclaré le Dr Eugenio Mercuri, professeur, neurologie pédiatrique, Université catholique, Rome, Italie. «Les résultats que nous avons vus pour Zolgensma à ce jour de l'essai clinique STR1VE montrent un taux de survie impressionnant à la fin de l'étude, avec la majorité des patients atteignant des jalons fonctionnels, comme assis sans soutien, qui n'auraient pas été atteints sans traitement les nourrissons. "

AveXis a déclaré son intention de rendre onasemnogene abeparvovec disponible dans tout le Royaume-Uni dès que possible afin que les patients et leurs familles puissent bénéficier du traitement.

L'évaluation du onasemnogene abeparvovec par NICE pour déterminer le remboursement du NHS est déjà en cours et "nous continuerons à travailler en étroite collaboration avec les organisations concernées à travers le Royaume-Uni pour les aider à terminer leurs évaluations", ont ajouté les entreprises, notant également qu'il avait déjà collaboré avec le Royaume-Uni clé. intervenants, y compris les groupes de défense des patients et les cliniciens.

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