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L'expansion de Zolgensma de Novartis frappe le barrage routier de la FDA, donnant à Biogen et Roche un sursis

Novartis recherchait une demande de la FDA en 2021 pour une nouvelle formulation de Zolgensma, visant à apporter sa thérapie génique à des patients plus âgés atteints d'amyotrophie spinale à l'aide de nouvelles données sur la sécurité animale. Cet espoir est désormais anéanti.

Plutôt que d'accepter un dossier basé sur un essai de phase 1/2, la FDA exigera de Novartis qu'elle mène une étude pivot de phase 3 d'une formulation de Zolgensma infusée dans le liquide céphalo-rachidien, plutôt que par voie intraveineuse, a déclaré mercredi le pharma suisse.

Alors que la version IV approuvée par la FDA de la thérapie génique est autorisée chez les enfants de moins de 2 ans, Novartis espère que la version intrathécale pourrait atteindre les patients jusqu'à 5 ans. La recommandation de la FDA pourrait pousser le dépôt au moins jusqu'en 2023.

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Ce retard est une bonne nouvelle pour deux rivaux de Zolgensma – Spinraza de Biogen et Evrysdi récemment approuvé par Roche – ont déclaré mercredi les analystes dans des notes aux investisseurs.

Le Zolgensma intrathécal de Novartis a déjà été confronté à des obstacles sur la route de l'examen par la FDA. L’automne dernier, l’agence a interrompu l’enrôlement dans le bras à dose élevée de l’essai de phase 1/2 Strong du médicament après que des tests précliniques aient signalé un problème de sécurité lié à l’inflammation de la moelle épinière et à la dégénérescence des cellules neuronales.

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Après cela, Novartis a décidé de produire des données sur un an sur les singes afin que «nous ayons les meilleures données possibles» pour soutenir un dépôt en 2021, a déclaré le PDG Vas Narasimhan lors d'une conférence téléphonique en juillet. Il s'avère que ces données supplémentaires ne seraient pas suffisantes selon les normes de la FDA.

La demande de la FDA pour une étude clinique supplémentaire n'est pas liée à la suspension clinique partielle de l'étude Strong, a déclaré Novartis. Une phase 3 ne commencera pas aux États-Unis tant que la FDA ne lèvera pas cette attente, a déclaré la société. Il n’a pas précisé de conception ou de longueur potentielle pour l’étude de confirmation.

Le retard est un net revers pour Novartis; la version intrathécale représente 1 milliard de dollars sur l’estimation du pic des ventes mondiales de Zolgensma à 2,8 milliards de dollars, selon Peter Welford, analyste de Jefferies.

Au lieu de cela, il offre un certain soulagement à Spinraza, le premier sur le marché de Biogen, et à Evrysdi, qui est en plein essor, de Roche, qui sont tous deux approuvés pour tous les groupes d’âge et sous-types de SMA.

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L'analyste de SVB Leerink, Mani Foroohar, a récemment prédit qu'Evrysdi pourrait voler une part significative de Spinraza en raison de son étiquette large, de son dosage oral pratique et de son prix bas. Quant à Zolgensma, le potentiel d'un traitement curatif avec une thérapie génique ponctuelle pourrait éloigner certains patients de ces options de traitement chroniques – s'il obtient une approbation dans la population de patients cible.

Maintenant, avec une approbation Zolgensma chez des patients plus âgés plus éloignés, Spinraza a plus de marge de manœuvre et une meilleure chance de se concentrer sur la concurrence d'Evrysdi. Et Roche a une piste plus longue pour implanter Evrysdi sur le marché.

Lors d'un événement destiné aux investisseurs la semaine dernière, Teresa Graham, responsable de la stratégie globale des produits pharmaceutiques chez Roche, a déclaré qu'environ deux tiers des patients d'Evrysdi avaient une expérience préalable avec Spinraza ou Zolgensma. Welford prévoit actuellement 2,4 milliards de dollars pour les ventes de pointe d'Evrysdi.

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