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L'équipe UNSW exploite des liposomes activés par la lumière pour une administration CRISPR plus sûre

Des chercheurs australiens braquent les projecteurs sur une méthode d'administration plus sûre pour les thérapies géniques CRISPR ciblées – et ils utilisent un éclairage littéral pour y parvenir.

Des scientifiques et des ingénieurs biomédicaux de l'Université de New South Wales Sydney affirment avoir développé un liposome photosensible capable de transporter les molécules CRISPR vers des sites spécifiques du corps. Lorsqu'ils sont touchés par la lumière LED, les liposomes libèrent leurs charges utiles CRISPR pour traquer les gènes défectueux.

L'outil d'édition de gène CRISPR-Cas9 se compose d'un ARN guide qui se loge sur une cible dans l'ADN et de l'enzyme Cas9, qui coupe l'ADN un peu comme une paire de ciseaux moléculaires. De nombreuses entreprises explorent la technologie pour traiter le cancer et même la cécité, mais la thérapie est traditionnellement administrée à l'aide de virus, qui peuvent eux-mêmes stimuler des réponses immunitaires indésirables et d'autres effets secondaires.

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Les liposomes, en revanche, bien établis dans le domaine de l’administration de médicaments, ont des antécédents éprouvés en matière de sécurité, et ils sont assez faciles à fabriquer, a déclaré Wei Deng, Ph.D., auteur principal de la recherche, dans un communiqué.

«Ces« bulles »sont relativement simples à préparer, peuvent être remplies de médicaments appropriés puis injectées dans le corps», a-t-elle déclaré.

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En utilisant la lumière LED, l'équipe peut activer les liposomes jusqu'à un centimètre sous la peau, a déclaré Deng. Pour aller plus loin – pour cibler une tumeur, par exemple – l’équipe pense qu’elle pourrait brouiller les liposomes photophobes à l’aide des rayons X, ce qui a déjà été prouvé dans des recherches antérieures.

Les chercheurs ont jusqu'à présent testé leur système sur des lignées cellulaires et des animaux et ont récemment publié leurs résultats dans la revue ACS Applied Materials and Interfaces. Les liposomes ont gagné dans les tests in vitro, éliminant avec succès le gène eGFP dans les cellules HEK293 / GFP humaines et le gène TNFAIP3 dans les cellules HEK293 induites par le TNFα, et ont en outre atteint un taux d'élimination de 77% chez le poisson zèbre.

Il faudra un certain temps avant que les chercheurs puissent étudier leur système d'administration chez l'homme, mais ils préparent déjà de futurs essais sur des animaux évaluant les rayons X pour fournir des molécules d'épissage de gène CRISPR pour le traitement du cancer en profondeur.

«En utilisant les rayons X au lieu de la lumière, nous devons également trouver un modèle animal approprié qui pourrait se traduire par l'utilisation de cette technologie pour quelque chose comme le traitement du cancer du sein», a déclaré Deng. "Nous recherchons donc des collaborateurs qui possèdent ce type d'expertise."

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