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Le nouveau «point d'inflexion» de Zolgensma est là alors que Novartis accroche un signe de tête à l'UE pour la thérapie génique SMA

Alors que le nombre de patients américains atteints d'atrophie musculaire spinale que Zolgensma traite chaque trimestre se stabilise, Novartis compte sur un ensemble de «points d'inflexion» pour sa croissance future. Maintenant, il en a un.

Après un retard lié à la fabrication, Novartis a obtenu l'approbation conditionnelle dans l'UE pour la thérapie génique unique pour traiter les patients atteints d'un diagnostic clinique de SMA de type 1 et d'autres avec jusqu'à trois copies du gène de sauvegarde SMN2, a annoncé lundi la société. .

Le label européen de Zolgensma est différent de la version américaine. Bien qu'il soit approuvé par la FDA pour traiter les enfants de moins de 2 ans, l'EMA l'autorise chez les bébés et les jeunes enfants pesant jusqu'à 21 kilogrammes. Selon une étude d'histoire naturelle sur la SMA de la recherche clinique neuromusculaire pédiatrique, presque tous les patients de moins de 5 ans auront moins de 21 kg.

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Le nombre de gènes SMN2 détermine la gravité de la maladie, le SMA type 1 étant la forme la plus sévère. L'approbation américaine concerne tous les types de SMA, mais le clin d'œil de l'UE exclut une petite proportion de patients qui pourraient développer une SMA légère de type 3 ou 4 de début tardif. Les patients atteints de SMA de type 3, parfois appelée maladie de Kugelberg-Welander, peuvent avoir jusqu'à quatre copies de SMN2.

La différence pourrait avoir des effets mitigés sur l'opportunité de Zolgensma dans les deux territoires. Pour les patients existants déjà sur Spinraza de Biogen, Zolgensma pourrait voler la part des patients plus âgés dans l'UE. Mais pour les nouveaux patients, le label FDA permet au médicament Novartis d'atteindre plus de patients si le diagnostic par dépistage néonatal est largement adopté et que les patients sont traités tôt.

Zolgensma a atteint un état stable où il traite environ 100 patients par trimestre aux États-Unis, a récemment déclaré le PDG de Novartis Vas Narasimhan aux investisseurs. Cela s'est traduit par des ventes de 170 millions de dollars au premier trimestre, une légère baisse d'un trimestre à l'autre en raison de COVID-19. La société s'attend à ce que les approbations dans de nouveaux pays et de nouvelles indications soient des «points d'inflexion» qui propulseront éventuellement le médicament aux ventes à succès.

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Il a eu le premier point en mars avec un clin d'œil japonais, également pour les patients de moins de 2 ans. La semaine dernière, le gouvernement japonais a approuvé le prix de Zolgensma à 167 millions de yens (1,55 million de dollars), inférieur à son prix de liste américain de 2,12 millions de dollars.

En Europe, les décisions finales en matière de prix et de remboursement seront déterminées au niveau local, a déclaré à FiercePharma un porte-parole de l'unité de thérapie génique AveXis de Novartis. Le coût cumulé des soins de santé par patient SMA est estimé entre 2,5 et 4 millions d'euros sur les 10 premières années, a indiqué la société.

Novartis a déclaré qu'il travaillait avec les régulateurs locaux des pays européens sur un programme d'accès appelé «Day One». Il est conçu pour fournir un accès rapide à Zolgensma avant même la mise en place d'accords nationaux de tarification et de remboursement, un processus qui prend parfois des années. Le programme offre plusieurs options telles que des paiements différés et des versements échelonnés sur plusieurs années ainsi que des rabais fondés sur les résultats. Le médicament a été mis à disposition en France dans le cadre de la procédure d'autorisation temporaire d'utilisation du pays, et son accès est prévu sous peu en Allemagne, a indiqué le fabricant suisse de médicaments.

Au-delà de la version intraveineuse déjà approuvée, Novartis développe une formulation qui délivre Zolgensma par une injection dans le canal rachidien afin qu'il puisse atteindre les patients plus âgés jusqu'à 5 ans aux États-Unis. Il travaille avec la FDA pour résoudre une prise clinique partielle giflé sur la dose élevée de la formulation intrathécale avant de pouvoir déposer une demande d'approbation.

Actuellement, AveXis fabrique Zolgensma sur son site de Libertyville, Illinois. Elle possède également des usines à Durham, en Caroline du Nord et à Longmont, au Colorado. Ces deux derniers devraient être autorisés en 2021, a déclaré le porte-parole de la société, ajoutant qu'il n'avait pas de projet de création d'une usine de fabrication dans l'UE à ce stade.

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