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La thérapie ARNi d'Alnylam Givlaari montre un effet durable un an après le traitement, de nouvelles données montrent

Quand Alnylam a obtenu l'approbation de la FDA pour sa deuxième thérapie ARNi, Givlaari, à la fin de l'année dernière, certains observateurs du marché ont jeté un œil prudent sur le court séjour du médicament à la clinique et le profil de sécurité douteux. Mais après huit mois sur le marché, Alnylam vante des données ouvertes à plus long terme pour Givlaari qui pourraient apaiser certaines de ces inquiétudes.

Givlaari a montré un effet soutenu dans la réduction du nombre d '«attaques», dont certaines nécessitent des hospitalisations, chez les patients atteints d'une maladie hépatique ultra-rare de porphyrie hépatique aiguë à la marque d'un an, selon les données d'une extension en ouvert de la phase 3 Étude Envision présentée lors d'un webinaire de mardi.

Les données sur 12 mois renforcent les résultats d'Envision en double aveugle sur six mois publiés dans le New England Journal of Medicine plus tôt ce mois-ci, montrant que Givlaari a battu le placebo pour réduire les attaques des patients. Au cours de la période ouverte, Givlaari a montré des résultats d'innocuité comparables à ceux qu'il avait publiés dans l'essai précédent, ce qui pourrait dissiper certaines inquiétudes concernant le profil de sécurité incertain du médicament pour une utilisation à long terme.

Selon Eliane Sardh, MD, Ph.D., chercheuse principale de l'étude et chef du Centre suédois de porphyrie, les données à plus long terme devraient montrer aux spécialistes de la maladie que les perfusions mensuelles de Givlaari continuent de bénéficier aux patients sans aucun effet secondaire supplémentaire. fardeau.

"C'est vraiment quelque chose que nous attendons avec impatience dans la pratique clinique", a déclaré Sardh. "Je dirais que c'est une percée pour nous … qu'il est possible de leur donner un traitement qui pourrait les aider."

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En novembre, la FDA a approuvé Givlaari comme première thérapie ARNi pour la porphyrie hépatique aiguë, une maladie hépatique ultra-rare causée par la faible production d'une enzyme centrale à la fonction de l'hémoglobine.

Le traitement, qui s'accompagnait d'un prix catalogue de 575 000 $ par an avant les remises, arbore une étiquette approuvée par la FDA qui comprend le risque de toxicité hépatique et rénale ainsi que les réactions allergiques et au site d'injection.

Les données sur 12 mois du médicament n'ont non seulement montré aucune différence de sécurité majeure – pour le meilleur ou pour le pire – mais elles ont également montré un plus grand bénéfice pour le patient lorsque Givlaari est administré à une dose plus élevée, a déclaré Sardh. Les patients traités dans le cadre de l'étude ouverte sont actuellement en cours de transition vers la dose plus élevée de Givlaari "en raison de preuves d'une efficacité accrue", a déclaré Alnylam dans un communiqué.

Au premier trimestre, Givlaari n'a récolté que 5,3 millions de dollars pour Alnylam, ce qui vient de dépasser le consensus de la rue de 4 millions de dollars.

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Givlaari est le deuxième médicament d'interférence d'ARN d'Alnylam sur le marché, rejoignant Onpattro, qui a une approbation de la FDA pour traiter la maladie nerveuse périphérique causée par l'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine.

Malgré le fait qu'Onpattro soit confronté à un défi de taille de Vyndaqel de Pfizer dans cette même inculpation, Alnylam prédit de grandes choses dans les années à venir sur le dos de ses deux thérapies ARNi et d'un pipeline potentiellement lucratif.

Alnylam a quatre candidats en phase terminale – dont deux médicaments en partenariat – approchant des décisions d'approbation de la FDA dans les six à 18 prochains mois, ce qui pourrait étendre considérablement le portefeuille du fabricant de médicaments au-delà de Givlaari et Onpattro.

Si Alnylam passe de deux médicaments commercialisés à six dans les années à venir, il pourrait être en passe de se classer parmi les «cinq premiers» dans le secteur biopharmaceutique en raison de la force de ses lancements et de son portefeuille en herbe, a déclaré le PDG John Maraganore en janvier à la conférence annuelle JP Morgan Healthcare.

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