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La FDA approuve le médicament Duchenne de NS Pharma sur les données des biomarqueurs, tout comme son rival Sarepta

Sarepta Therapeutics a une entreprise dans le domaine de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Mercredi, la FDA a approuvé le Viltepso de NS Pharma (viltolarsen) pour les patients atteints de DMD avec une mutation susceptible de sauter l’exon 53 – exactement la même population que les Vyondys 53 de Sarepta.

Et c'est le même type d'approbation qui a déjà permis à Sarepta et à la FDA de se baigner dans l'eau chaude. La victoire de Sarepta à la FDA pour Vyondys 53 et sa sœur med Exondys 51 a alimenté les inquiétudes car elles étaient toutes deux basées sur un marqueur de substitution – le niveau d'une protéine appelée dystrophine. Dans les deux cas, Sarepta manquait de preuves que les médicaments pouvaient réellement améliorer les symptômes ou empêcher la progression de la maladie. L'agence a remis à Viltepso une approbation accélérée basée sur le même point final controversé.

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La DMD est une maladie génétique dans laquelle le patient ne peut pas produire la protéine dystrophine, qui est cruciale pour les fonctions musculaires, entraînant des complications potentiellement mortelles. Dans le cas de Viltepso, l'approbation était basée sur deux petites études de phase 2 montrant que le traitement augmentait les niveaux de dystrophine par des points de pourcentage à un chiffre.

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Les deux essais portaient sur un total de 32 patients de sexe masculin. Dans une étude, menée en Amérique du Nord chez des garçons âgés de 4 à moins de 10 ans, les huit patients traités avec 80 mg / kg de Viltepso ont montré une augmentation des taux de dystrophine. Après 20 à 24 semaines de traitement, les taux de sept patients étaient d’au moins 3% de la normale. L'expression moyenne de la dystrophine a atteint 5,9% de la normale, contre 0,6% avant le traitement. Les garçons recevant une dose plus faible ont terminé les 20 à 24 semaines de traitement avec une moyenne de 5,7%. Les données d'une autre étude sur 16 patients au Japon n'étaient pas disponibles.

Le signe de tête de Viltepso vient après quelques revirements dramatiques à la FDA pour les médicaments DMD de Sarepta. Les propres critiques de l'agence ont recommandé de ne pas approuver Exondys 51, et un groupe d'experts indépendants de la FDA a voté de justesse pour rejeter le médicament. Mais l'agence l'a quand même approuvé, créant une scène dramatique où un désaccord interne entre les membres du personnel de la FDA a conduit à des départs très médiatisés. Vyondys 53 a été initialement rejeté, mais après que la société a contesté la lettre de réponse complète de la FDA, l'agence a en fait changé d'avis.

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Viltepso a aidé les patients à créer plus de dystrophine que Vyondys 53 dans leurs études distinctes, bien que les comparaisons entre essais aient leurs mises en garde connues. Les patients sous Vyondys 53 avaient auparavant 1,02% de la production normale de dystrophine après 48 semaines, contre 0,1% au départ. Le changement des deux médicaments dans les taux de dystrophine, à environ dix fois, était similaire dans les essais.

Les sceptiques se demandent si – ou dans quelle mesure – une augmentation de la dystrophine peut se traduire par une amélioration réelle des symptômes. Comme c'est le cas avec Vyondys 53, la FDA a déclaré que les données existantes sur la dystrophine de Viltepso sont «raisonnablement susceptibles de prédire un bénéfice clinique» chez les patients atteints de DMD. Néanmoins, il a également reconnu que l'avantage «n'a pas été établi». C’est pourquoi NS Pharma mène l’essai de confirmation de phase 3 Racer53 pour établir le profil d’efficacité de Viltepso et transformer l’approbation conditionnelle de la FDA en une approbation complète.

Ceux qui répondront probablement à la thérapie par saut d'exon 53 constituent environ 8% de la base de patients atteints de DMD. Au premier semestre 2020, Exondys 51 et Vyondys 53 ont réalisé ensemble un chiffre d'affaires de 211,8 millions de dollars, soit une augmentation de 30,1 millions de dollars par rapport à la même période l'an dernier.

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