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JPM: Le PDG d'Alnylam décrit un plan agressif pour se catapulter dans le top 5 de la biotechnologie

Le PDG d'Alnylam, John Maraganore, Ph.D., a officiellement un objectif nouveau et ambitieux: placer l'entreprise axée sur l'ARNi parmi les cinq premières biotechnologies par capitalisation boursière – d'ici 2025.

Qu'est-ce que ça va prendre? Six produits ou plus, plus de 500 000 patients sur ses thérapies, 20 programmes cliniques avec 10 ou plus en développement à un stade avancé, et au moins quatre IND par an. Sans parler d'une croissance des revenus de 40% pendant la même période, a déclaré Maraganore lundi lors de la conférence virtuelle J.P. Morgan sur les soins de santé.

C'est le prochain chapitre pour Alnylam, présidente et chef de l'exploitation Yvonne Greenstreet, M.D., a déclaré lundi dans une interview. La stratégie repose sur cinq P: les patients, les produits, le pipeline, la performance et la rentabilité. Les partenaires pourraient être le sixième P; la société dépendra en partie de programmes conjoints pour atteindre cet objectif de 500 000 patients, comme l'inclisiran, un médicament contre le cholestérol en partenariat avec Novartis.

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«Nous voyons une réelle opportunité de tirer parti de notre technologie, non seulement pour les maladies orphelines, mais aussi pour des maladies beaucoup plus importantes, et nous sommes déjà enhardis autour de la stratégie par le succès du programme inclisiran et maintenant l'approbation (européenne) de Leqvio, »A-t-elle déclaré, faisant référence au nom de marque de l'UE pour le médicament, qui n'a pas encore remporté un signe de tête de la FDA.

Parallèlement aux nouveaux programmes, Alnylam cherche à étendre les produits existants avec de nouveaux essais d'utilisation d'Onpattro, de patisiran et de lumasarine – et à réaliser des bénéfices.

«La rentabilité nous permet de posséder notre propre avenir, et il n’est pas nécessaire pour nous d’exploiter les marchés boursiers pour accéder au capital et financer les opportunités qui se présentent à nous», a-t-elle déclaré.

Le portefeuille actuel de quatre thérapies d'Alnylam comprend Onpattro et Gilvaari avec un chiffre d'affaires de 306 millions de dollars et 55 millions de dollars en 2020, respectivement, comme la société l'a rapporté lundi. Onpatttro est approuvé pour le traitement de la maladie des nerfs périphériques (polyneuropathie) causée par l’amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine (hATTR) chez les patients adultes, tandis que Gilvaari s’adresse à la rare porphyrie hépatique aiguë (AHP).

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La plus récente approbation de la FDA de la société est intervenue en novembre, pour Oxlumo, le premier médicament pour l'hyperoxalurie primaire de type 1, ou PH1, une maladie rare grave qui provoque des patients souffrant de calculs rénaux récurrents et oblige souvent les greffes d'organes. Les ventes d'Oxlumo étaient de 300000 dollars pour 2020, a déclaré Alnylam lundi.

Pendant ce temps, la société prépare le vutrisiran pour un dépôt auprès de la FDA après de récents résultats positifs de phase 3. S'il est approuvé, le vutrisiran deviendra son cinquième médicament ARNi sur le marché.

Le nouveau plan, qu'Alnylam appelle P5x25, poursuit la vision qu'Alnylam a lancée avec sa stratégie Alnylam 2020 désormais bouclée.

Le PDG, John Maraganore, a déclaré dans un communiqué que la société avait dépassé ces objectifs de 2020 et était «ravie» du lancement de sa nouvelle stratégie, «visant la transition prévue d’Alnylam vers une des 5 plus grandes biotechnologies de la capitalisation boursière».

Note de l'éditeur: Cette histoire a été mise à jour avec les commentaires de la présidente d'Alnylam et COO Yvonne Greenstreet.

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