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Alnylam obtient l'approbation européenne pour les maladies rares Med Oxlumo et prévoit des accords d'accès «  durables ''

Après des années de recherche sur le lumasiran, le médicament à ARNi, le fabricant de médicaments pour maladies rares Alnylam a marqué son clin d'œil réglementaire pour le médicament, qui sera commercialisé sous le nom d'Oxlumo, dans l'hyperoxalurie primaire de type 1 de maladie rare ultra-orpheline. C'est un développement qui affectera considérablement les soins aux patients dans un domaine où il n'y avait auparavant aucune option et les résultats ont été dévastateurs.

Jeudi, les responsables européens ont approuvé la médecine pour traiter la maladie – qui peut entraîner une série de complications graves – dans tous les groupes d'âge. Les patients atteints de PH1 produisent trop d'un composé appelé oxalate, qui peut éventuellement conduire à une maladie rénale en phase terminale et oblige les patients à obtenir une double transplantation hépatique / rénale.

Alnylam attend une décision de la FDA américaine sur le médicament d'ici début décembre.

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La maladie est généralement difficile à diagnostiquer et le délai moyen des patients entre l'apparition des symptômes et le diagnostic est de six ans, dit Alynlam. En raison de ce retard, de nombreux patients évoluent vers une maladie rénale avancée où ils ont besoin d'une dialyse intensive pour filtrer les déchets, y compris l'oxalate, jusqu'à ce qu'ils soient éligibles à une transplantation d'organe.

Mais Oxlumo agit en arrêtant la surproduction d'oxalate par le corps. Le médicament est administré par voie sous-cutanée tous les trois mois.

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Avant l'approbation, il n'y avait pas de traitement approuvé pour PH1. Les nouvelles de jeudi marquent «un jalon qui pourrait changer la vie des personnes diagnostiquées avec cette maladie ultra-rare et débilitante – dont beaucoup sont des nourrissons et des enfants – et leurs familles», a déclaré le PDG d'Alnylam, John Maraganore, dans un communiqué. La société a fait passer le médicament de la recherche initiale à une approbation dans six ans, a déclaré Maraganore, et ira de l'avant avec le «même sentiment d'urgence» en négociant des accords d'accès à travers l'Europe.

Depuis qu'Alnylam commercialise des médicaments contre les maladies rares à des prix élevés, la société a adopté des accords basés sur la valeur qui lient les avantages du traitement aux paiements. Ses dispositions en Europe varieront d'un pays à l'autre.

En Europe, "la capacité à conclure des accords innovants varie selon les pays et les réglementations locales", a déclaré Brendan Martin, responsable par intérim de l'Europe, du Moyen-Orient et de l'Afrique, d'Alnylam, dans un communiqué. Néanmoins, la société a l'intention de "travailler avec les autorités sanitaires de toute l'Europe pour parvenir à des arrangements d'accès responsables et durables … qui s'adressent à la population de patients diversifiée touchée par PH1, qui va des nourrissons aux adultes, et nous nous adapterons au contexte local."

"Notre objectif est de garantir que tous les patients dans le besoin ont accès au lumasiran tout en minimisant l'incertitude budgétaire pour les services de santé", a ajouté Martin.

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Oxlumo est le troisième médicament ARNi commercialisé par Alnylam après les approbations de la FDA en août 2018 pour Onpattro et en novembre 2019 pour Givlaari. Ces médicaments se sont révélés «solides» au troisième trimestre, ont écrit Maneka Mirchandaney et Josh Schimmer, analystes d'Evercore ISI, aux clients plus tôt ce mois-ci, affichant des ventes de 82,5 millions de dollars et 16,7 millions de dollars, respectivement. Onpattro est approuvé dans la polyneuropathie causée par l'amylose héréditaire à médiation par la transthyrétine, tandis que Givlaari traite la porphyrie hépatique aiguë.

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