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Alexion accepte la formule Ultomiris à infusion plus rapide – et une version subQ est à l'horizon

Alexion Pharmaceuticals n'a pas perdu de temps à convertir ses patients en sa nouvelle génération de médicaments pour maladies rares, Ultomiris. Maintenant, il cherche à faciliter un peu le passage à son successeur Soliris, grâce à une nouvelle version améliorée qui remplacera l'ancienne d'ici le milieu de l'année prochaine.

La FDA a autorisé lundi une formulation à plus forte concentration d'Ultomiris pour traiter la maladie sanguine rare, l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) et le syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa) – une maladie ultra-rare qui peut endommager les organes vitaux, a déclaré Alexion dans un communiqué.

La nouvelle formulation devrait réduire les temps de perfusion d'environ 60% par rapport à la dose initiale de 10 mg / ml, réduisant les traitements d'environ deux heures à 45 minutes ou moins. Cela se traduit par moins de six heures dans le fauteuil de perfusion par an, a déclaré le vice-président exécutif et chef de la recherche et du développement chez Alexion, John Orloff, M.D., dans une interview.

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Les livraisons de la nouvelle formulation ont déjà été expédiées et les patients devraient y avoir accès dans quelques jours, a-t-il déclaré. Ultomiris 10 mg / ml restera jusqu'à la mi-2021 pendant que les patients basculent. Après cela, Alexion prévoit de retirer l'ancienne version des étagères.

Alors que le lancement commence aux États-Unis, Alexion a déposé des dépôts pour la nouvelle formulation en cours d'examen dans l'UE et au Japon. Armé de l'approbation du comité des médicaments à usage humain (CHMP), Alexion attend une décision de l'UE en novembre.

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Depuis le premier feu vert d'Ultomiris à la fin de 2018 – initialement dans la maladie du sang PNH, suivi d'un signe de tête aHUS moins d'un an plus tard – Alexion a fait campagne pour remplacer les patients de sa maladie rare Soliris, une maladie rare, prête à faire face à la concurrence seconde moitié de la décennie.

Ultomiris, dosé toutes les huit semaines, est déjà plus pratique que le Soliris bihebdomadaire, et cela a aidé le nouveau médicament à gagner d'abord, puis surpasser, son prédécesseur, du moins dans le domaine de la PNH. Alexion a déjà atteint son objectif de convertir 70% des patients atteints d'HPN en Ultomiris depuis Soliris d'ici la fin de l'année, a déclaré Orloff.

Le médicament se rapproche également de ces chiffres dans le SHUA – et la nouvelle formulation devrait rendre le changement encore plus attrayant, a-t-il déclaré.

Ultomiris a récolté 389,3 millions de dollars dans le monde en 2019, contre 3,94 milliards de dollars de Soliris, selon le rapport annuel de la société (PDF).

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Ailleurs, la société oppose Ultomiris à une série de maladies telles que le trouble du spectre de la neuromyélite optique et la maladie neurodégénérative de la sclérose latérale amyotrophique, avec des essais de phase 3 pour les deux en cours. Plus récemment, Alexion a cherché à tester le médicament dans COVID-19.

Ces essais se poursuivront avec la dose de 10 mg / ml pour le moment, bien que la société espère éventuellement échanger la nouvelle formulation, a déclaré Orloff.

Mais Alexion ne se contente pas d’accélérer simplement les perfusions d’Ultomiris; le fabricant de médicaments pour maladies rares travaille également sur une version sous-cutanée que les patients peuvent emporter chez eux. Si tout se passe comme prévu, Alexion déposera le tir d'Ultomiris pour approbation d'ici le troisième trimestre 2021.

Il est important d’offrir aux patients des options de dosage, a déclaré M. Orloff. De plus, la société dispose désormais d'une approbation qui montre qu'elle peut administrer le médicament à des concentrations élevées en toute sécurité et efficacement.

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