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À la poursuite d'Epidiolex de GW, Zogenix remporte enfin un accord de la FDA pour le médicament rare contre l'épilepsie infantile Fintepla

Zogenix a son premier produit commercial, un médicament rare contre l’épilepsie infantile qui pourrait remettre en cause Epidiolex, un espoir à succès de GW Pharmaceuticals.

Jeudi, la FDA a approuvé Fintepla de Zogenix pour traiter les crises associées au syndrome de Dravet, une forme d'épilepsie potentiellement mortelle, chez les patients de 2 ans et plus.

L'équipe commerciale de la société a préparé une liste d'outils numériques pour un déploiement en juillet, quand ils seront disponibles au prix catalogue de 1278 $ pour une bouteille de 30 ml, a déclaré Ashish Sagrolikar, directeur commercial de Zogenix lors d'une conférence téléphonique vendredi.

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L'analyste de SVB Leerink, Marc Goodman, a établi un chiffre d'affaires de 700 millions de dollars pour les ventes de Fintepla aux États-Unis en 2030, sur la base d'une enquête auprès de médecins «qui sont ravis d'utiliser le produit à la fois chez les patients épileptiques orphelins sur l'étiquette ainsi que dans les populations réfractives hors étiquette», écrit-il dans une note du vendredi aux clients.

"Nous aimons le marché de l'épilepsie pour les nouveaux médicaments en raison de l'enthousiasme des médecins pour les nouveaux agents basés sur un besoin élevé non satisfait, un changement fréquent et l'utilisation de schémas thérapeutiques multidrogue, et un recul relativement faible des payeurs", a déclaré Goodman.

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Le feu vert de la FDA était basé sur les données de deux essais de phase 3, dans lesquels Fintepla a réduit la fréquence des crises convulsives mensuelles de 62,3% et 54% à 0,7 mg / kg / jour et 0,4 mg / kg / jour, respectivement, par rapport à placebo.

La fenfluramine, l'ingrédient actif de Fintepla, était auparavant offerte dans le cadre d'un régime anti-obésité appelé Fen-Phen. Cependant, le médicament a été retiré des marchés du monde entier après que la fenfluramine a été liée à l'hypertension pulmonaire et aux maladies des valves cardiaques.

Mais même dans un essai d'extension à long terme en ouvert dans lequel les patients Dravet ont été traités pendant une période allant jusqu'à trois ans, aucun événement indésirable cardiaque de ce type n'a été observé. Néanmoins, par mesure de précaution, la FDA a giflé un avertissement encadré sur l'étiquette de Fintepla sur les problèmes potentiels. Il nécessite une imagerie cardiaque avant, tous les six mois pendant et après le traitement de Fintepla, qui est uniquement disponible via un programme de sécurité désigné par la FDA.

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Fintepla n'a pas vraiment profité d'une navigation en douceur vers son dernier signe de tête de la FDA. L'agence lui a d'abord envoyé un refus de déposer une lettre en avril 2019, notant que certaines données non cliniques manquaient dans la demande de la société et que le paquet contenait une version incorrecte d'un ensemble de données cliniques. Ensuite, après avoir accepté le deuxième dossier de Zogenix et placé le médicament sous examen prioritaire, la FDA a repoussé sa date de décision de trois mois.

Ces mouvements sont tous du passé, cependant. Maintenant, l'approbation permet à Zogenix de lutter contre GW Pharma, dont le médicament à base de cannabis Epidiolex est devenu la première thérapie Dravet approuvée par la FDA il y a deux ans, porteuse d'espoirs. Epidiolex a réalisé un chiffre d'affaires de 311,3 millions de dollars en 2019.

Le souci du cœur de Fintepla, bien que prévu, pourrait entraver sa concurrence avec Epidiolex. Bien que, comme c'est le cas avec tous les médicaments antiépileptiques, Fintepla et Epidiolex puissent augmenter le risque de pensées ou de comportements suicidaires, le médicament GW n'a pas de signal de sécurité aussi grave qu'un avertissement de boîte noire.

Pendant ce temps, Zogenix regarde l'autre indication d'Epidiolex, dans une autre épilepsie rare appelée syndrome de Lennox-Gastaut. La biotechnologie a récemment révélé un résultat positif dans LGS, mais son stock a de toute façon fortement chuté à l'annonce.

Goodman de SVB Leerink a noté que le niveau de réduction des crises de 18,7% ajusté par placebo de Fintepla était considérablement inférieur à sa performance dans le syndrome de Dravet et était probablement inférieur aux attentes des investisseurs. Pourtant, il a déclaré que les données LGS de Fintepla sont conformes à celles d'Epidiolex.

Zogenix prévoit de rencontrer la FDA plus tard cette année pour discuter d'une application supplémentaire dans LGS.

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